NeoImmuneTech, Inc. gab bekannt, dass die US Food and Drug Administration (FDA) ihrem Prüfpräparat NT-I7 (Efineptakin alfa) (rhIL-7-hyFc) den Orphan Drug Designation (ODD) für die Behandlung des Akuten Strahlensyndroms (ARS) erteilt hat. ARS ist eine Krankheit, die nach einer hohen Strahlenbelastung auftritt und zu schweren Schäden des Knochenmarks und des Immunsystems führt. Derzeit gibt es keine Behandlungen, die die Erholung der T-Zellen nach einer solchen Exposition wirksam fördern.

NT-I7, ein neuartiges, lang wirkendes humanes Interleukin-7 (IL-7), soll diesen ungedeckten medizinischen Bedarf decken und hat das Potenzial, die Immunantwort schnell zu verbessern. In der klinischen Praxis hat NT-I7 beeindruckende Ergebnisse gezeigt, indem es die Anzahl der T-Zellen wirksam und beständig erhöht hat, und dies bei einem bemerkenswerten Maß an Sicherheit und Verträglichkeit. Die ODD der FDA für NT-I7 spiegelt den Fortschritt in den Bemühungen des Unternehmens wider.

Ein Auftragsforschungsinstitut (CRO) im Auftrag des National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID), das zu den National Institutes of Health (NIH) gehört, führt eine Studie durch, bei der gut entwickelte ARS-Nagetiermodelle des NIAID verwendet werden, um die Wirksamkeit von NT-I7 als potenzielle Behandlung für die schwerwiegenden gesundheitlichen Folgen von ARS zu untersuchen. Das NIAID unterstützt diese Forschung durch die Finanzierung der Produktentwicklung des CRO. ODD ist ein Status, der einem Medikament zugewiesen wird, das zur Behandlung einer seltenen Krankheit oder eines seltenen Leidens bestimmt ist, von dem weniger als 200.000 Menschen in den Vereinigten Staaten betroffen sind.

Der Status bietet Anreize, um die Entwicklung von Behandlungen für seltene Krankheiten voranzutreiben. Dazu gehören der Schutz vor Konkurrenz, sobald das Medikament auf dem Markt ist, Steuergutschriften für die Kosten der klinischen Forschung und die Befreiung von den Nutzungsgebühren für verschreibungspflichtige Medikamente.