Vigil Neuroscience, Inc. gab bekannt, dass auf der Jahrestagung 2024 der American Academy of Neurology (AAN) mehrere mündliche Präsentationen und Poster zum führenden klinischen Kandidaten Iluzanebart des Unternehmens vorgestellt werden. Die Krankheit tritt in der Regel bei Erwachsenen in den Vierzigern auf, wird durch Gentests und etablierte klinische/radiologische Kriterien diagnostiziert und ist durch kognitive Dysfunktion, neuropsychiatrische Symptome und motorische Beeinträchtigungen gekennzeichnet. Diese Symptome schreiten typischerweise schnell voran, mit einer Lebenserwartung von durchschnittlich sechs bis sieben Jahren nach der Diagnose, was eine erhebliche Belastung für Patienten und Betreuer darstellt.

Derzeit gibt es keine zugelassenen Therapien für die Behandlung von ALSP, was den hohen ungedeckten Bedarf in dieser seltenen Indikation unterstreicht. Die Zwischenanalyse der multizentrischen, offenen Phase-2-Studie IGNITE, in der die Sicherheit, die Verträglichkeit und die klinischen Wirkungen von Iuzanebart untersucht wurden, zeigte: Ein günstiges Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil; ein vorhersagbares pharmakokinetisches (PK) Profil, das für eine einmal monatliche Verabreichung spricht; eine Aktivierung des ZNS-Ziels und eine nachgelagerte pharmakologische Aktivität, einschließlich erhöhter Spiegel des löslichen Kolonie-stimulierenden Faktor-1-Rezeptors (sCSF1R) in der Zerebrospinalflüssigkeit (CSF), der sich als wichtiger Biomarker für die Pathophysiologie der ALSP-Krankheit herausstellt; Positive Trends, die mit einer Verlangsamung des Krankheitsfortschritts bei wichtigen Magnetresonanztomographie-Messungen (MRT) bei einzelnen Patienten übereinstimmen; ermutigende Trends bei Veränderungen in der NfL-Reduktion bei einzelnen Patienten.