Vigil Neuroscience, Inc. gab positive Zwischenergebnisse der klinischen Phase 2-Studie IGNITE des Unternehmens bei Patienten mit Leukoenzephalopathie im Erwachsenenalter mit axonalen Sphäroiden und pigmentierten Glia (ALSP) bekannt. Die Zwischenergebnisse, die die ersten sechs Patienten nach einer sechsmonatigen Behandlung mit 20 mg/kg Iluzanebart (früher als VGL101 bezeichnet) repräsentieren, bestätigen das günstige Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil, das zuvor bei gesunden Probanden beobachtet wurde. Das Unternehmen berichtete auch über die Ergebnisse seiner laufenden Natural-History-Studie ILLUMINATE, die weiterhin wichtige Erkenntnisse über MRT- und NfL-Biomarker liefert und den löslichen koloniestimulierenden Faktor-1-Rezeptor (sCSF1R) als potenziellen Schlüssel-Biomarker für die Pathologie der ALSP-Krankheit unterstützt.

Wichtige Updates aus der Natural-History-Studie ILLUMINATE: Die sCSF1R- und NfL-Spiegel sind bei ALSP bemerkenswert verändert, was die Hypothese stützt, dass dies wichtige Biomarker für die Pathologie der Krankheit sind. Über die klinische Phase 2-Studie IGNITE: IGNITE ist eine globale, offene Phase-2-Studie zum Nachweis des Konzepts von Iluzanebart bei etwa 15 Patienten mit symptomatischer ALSP, die eine bestätigte CSF1R-Genmutation haben.