OliX Pharmaceuticals Inc. gab positive Ergebnisse einer Phase-1-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von OLX10212 zur Behandlung der altersbedingten Makuladegeneration (AMD) bekannt. AMD ist die häufigste Erblindungsursache in den Industrieländern und betrifft weltweit mehr als 170 Millionen Menschen. Die derzeit verfügbaren Behandlungen reichen oft nicht aus, um eine bestehende AMD zu verbessern oder das Fortschreiten der Krankheit zu verlangsamen. Die Entwicklung von kleinen interferierenden RNAs (siRNAs) wie OLX10212, das in nicht-klinischen Modellen Wirksamkeit bei beiden Hauptformen der AMD, der neovaskulären und der trockenen AMD, gezeigt hat, ermöglicht es, gezielt in Signalwege einzugreifen, von denen man annimmt, dass sie eine entscheidende Rolle bei der Entwicklung der AMD spielen, und stellt daher einen neuartigen Ansatz für die Behandlung dieser Patientengruppe dar.

Bei dieser Phase-1-Studie handelt es sich um eine multizentrische, dosis-eskalierende Studie zur Untersuchung der Sicherheit und Verträglichkeit von OLX10212 bei Patienten mit neovaskulärer AMD. Die primären Endpunkte dieser Studie waren Bewertungen der Sicherheit und Verträglichkeit in Verbindung mit jeder intravitrealen OLX10212-Injektion. Die Sicherheit und Verträglichkeit wurde anhand einer Kombination aus ophthalmologischen und systemischen Untersuchungen über einen Zeitraum von 2 Wochen während der Evaluierung der dosislimitierenden Toxizität (DLT) bewertet, gefolgt von einer zusätzlichen 22-wöchigen klinischen Nachbeobachtung, also insgesamt 24 Wochen lang.

Zu den vorläufigen Bewertungen der Wirksamkeit gehörten die Veränderungen der bestkorrigierten Sehschärfe (BCVA) gegenüber dem Ausgangswert während der Nachbeobachtung. In dieser Studie wurde OLX10212 in Dosierungen zwischen 100µg/Auge/50µL und 950µg/Auge/50µL durch eine einzige intravitreale Injektion verabreicht. Fünfzehn AMD-Patienten erhielten die Behandlung.

Weder in der DLT-Phase noch in der Nachbeobachtungsphase bis zu 24 Wochen nach der Injektion wurden unerwünschte Wirkungen im Zusammenhang mit OLX10212 beobachtet. Insbesondere wurden bei allen Patienten keine Anzeichen von Entzündungen oder Veränderungen der intraokularen Homöostase festgestellt. Darüber hinaus wurden keine systemischen Wirkungen beobachtet.

Sporadisch auftretende ophthalmische Nebenwirkungen waren vorübergehend, leicht und hingen mit der Verabreichung der Dosis zusammen, wie bei intravitrealen Injektionen zu erwarten. Wichtig ist, dass in dieser Studie Dosisstufen identifiziert wurden, die für die Bewertung der Wirksamkeitstests in zukünftigen klinischen Studien geeignet sind. Insgesamt wurden in dieser ersten Studie am Menschen bei AMD-Patienten die Studienziele erreicht.

Die Bewertungen der Sicherheit und Verträglichkeit sowie die vorläufige Verbesserung der BCVA von OLX10212 ermutigen zur weiteren Entwicklung von OLX10212 für AMD.