OliX Pharmaceuticals Inc. gab bekannt, dass das Unternehmen eine wirksame Hemmung der Expression von Zielgenen im Gehirn von Nagetieren für sein Behandlungsprogramm für das zentrale Nervensystem identifiziert hat. OliX entwickelt derzeit Therapeutika für ZNS-Erkrankungen wie neuropathische Schmerzen und degenerative Hirnerkrankungen unter Verwendung seiner proprietären zelldurchdringenden asymmetrischen RNA-Plattform (cp-asiRNA). Mit einer einzigen intrathekalen Injektion seines optimierten therapeutischen Kandidaten konnte das Unternehmen in einer Studie mit Nagetieren eine bis zu 90%ige Unterdrückung der Genexpression feststellen.

Die siRNA wurde nicht nur in das Rückenmark, sondern auch in mehrere Bereiche des Gehirns eingebracht. Zu den häufigsten degenerativen Erkrankungen des Gehirns gehören die Alzheimer-Krankheit, von der einer von 100 Senioren im Alter von 65 Jahren oder älter betroffen ist, und die Parkinson-Krankheit, eine Erkrankung mit motorischen Störungen, die durch den Verlust von Nervenzellen im Gehirn verursacht wird. Neuropathische Schmerzen entstehen aufgrund von Schäden oder Funktionsanomalien im Nervensystem.