Jasper Therapeutics, Inc. gab weitere positive Phase 1b/2a-Daten zu Briquilimab als Konditionierungsmittel bei der Behandlung von Fanconi-Anämie (FA) bekannt. Die Daten wurden auf dem 2024 Stanford Medicine Center for Definitive and Curative Medicine Symposium am 13. März 2024 in Palo Alto, Kalifornien, vorgestellt. Die laufende, von Prüfärzten initiierte klinische Phase 1b/2a-Studie untersucht ein Konditionierungsschema, das intravenöses Briquilimab als potenzielle Behandlung für FA-Patienten mit Knochenmarkversagen enthält.

Die Daten der Studie zeigen, dass die Briquilimab-Infusion ein vielversprechendes Sicherheitsprofil aufweist und bei Patienten mit FA offenbar gut vertragen wird, wobei alle sechs behandelten Patienten eine vollständige Spendertransplantation und eine vollständige Erholung des Blutbildes erreichten. Die Behandlung kann Bluttransfusionen oder Medikamente zur Bildung von mehr roten Blutkörperchen umfassen, aber eine hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) ist derzeit die einzige Heilung. Über die klinische Phase-1/2-Studie (NCT04784052) Die von Stanford gesponserte, vom Prüfarzt initiierte Phase-1/2-Studie ist eine offene klinische Studie zur Bewertung von Briquilimab als potenzielle Behandlung für FA-Patienten mit Knochenmarkversagen (BMF), die eine allogene Transplantation benötigen.

Durch die Verwendung von Briquilimab entfällt die Notwendigkeit einer Busulfan-Chemotherapie oder einer Ganzkörperbestrahlung. Zu den primären Ergebnissen gehören Sicherheit, Wirksamkeit und Transplantationserfolg.