Jasper Therapeutics, Inc. gab positive Endergebnisse der Phase-1-Studie mit Briquilimab in Kombination mit Fludarabin und niedrig dosierter Bestrahlung (Flu/TBI) bei älteren Erwachsenen mit akuter myeloischer Leukämie (AML) in kompletter Remission (CR) oder myelodysplastischen Syndromen (MDS) bekannt, die sich einer allogenen hämatopoetischen Zelltransplantation (HCT) unterziehen. Die Ergebnisse wurden von Dr. Arpita Gandhi, M.D., M.S., Assistenzprofessorin für Medizin in der Abteilung für Hämatologie/Medizinische Onkologie an der Oregon Health & Science University School of Medicine während einer mündlichen Sitzung auf der Jahrestagung 2023 der America Society of Hematology (ASH) vorgestellt, die vom 9. bis 12. Dezember 2023 in San Diego, Kalifornien, stattfindet. An der Studie nahmen 32 erwachsene Patienten (62 bis 79 Jahre) mit AML in CR (n=13), MDS (n=16) oder AML nicht in CR (n=3) teil.

Nach einer Infusion von 0,6 mg/kg Briquilimab wurden die Serumspiegel bestimmt, um den Beginn der Grippe mit 30 mg/m 2/Tag am Transplantationstag (TD) -4, -3, -2 und TBI 2-3 Gy am TD0 zu bestimmen. Periphere Bluttransplantate wurden am TD0 (10-14 Tage nach Briquilimab) infundiert. Primäre Endpunkte waren Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von Briquilimab. Zu den sekundären Endpunkten gehörten Transplantation, Chimärismus, Abklingen der messbaren Resterkrankung (MRD), akute Graft-versus-Host-Disease (GVHD), chronische GVHD, Non-Relapse-Mortalität (NRM), regressionsfreies Überleben (RFS) und Gesamtüberleben (OS) nach 1 Jahr.

Die Ergebnisse der Studie zeigten, dass eine Behandlung mit Briquilimab plus Flu/TBI zu einer erfolgreichen Transplantation von Blutstammzellen des Spenders führte, ohne die damit verbundenen kurz- und langfristigen Toxizitäten, die mit Busulfan-basierten Behandlungen einhergehen, die üblicherweise bei der Transplantation von Spenderzellen oder genkorrigierten Zellen verwendet werden, und zu einer vielversprechenden frühen Beseitigung der minimalen Resterkrankung führte. Darüber hinaus führte die Briquilimab-Dosierung zu einer vorhersehbaren Pharmakokinetik und ermöglichte die Infusion von Spenderzellen 9-14 Tage nach der Verabreichung, und alle Patienten, die transplantiert wurden, erreichten eine Erholung der Neutrophilen vor TD +26.