Regeneron Pharmaceuticals, Inc. und Mammoth Biosciences, Inc. gaben eine Zusammenarbeit zur Erforschung, Entwicklung und Vermarktung von in vivo CRISPR-basierten Gene Editing-Therapien für verschiedene Gewebe und Zelltypen bekannt. Regeneron entwickelt Adeno-assoziierte virale Vektoren (AAVs) mit Antikörper-basiertem Targeting, um die Verabreichung von genetischen Medikamenten an bestimmte Gewebe und Zelltypen zu verbessern. Mammoth entwickelt neuartige ultrakompakte Nukleasen und damit verbundene Gen-Editierungssysteme, die eine Vielzahl von Editierungsfunktionen bei deutlich geringerer Größe als andere CRISPR-basierte Systeme, einschließlich Cas9-Nukleasen der ersten Generation, bieten.

Durch die Nutzung der Expertise von Regeneron in der AAV- und Antikörperentwicklung und der Expertise von Mammoth in ultrakompakten Gen-Editing-Systemen werden die Teams versuchen, krankheitsverändernde Medikamente zu entwickeln, die in Gewebe jenseits der Leber eingebracht werden können, auf die die meisten Gen-Editing-Behandlungen derzeit beschränkt sind. Im Rahmen der Vereinbarung erhält Mammoth 100 Millionen US-Dollar, einschließlich einer Kapitalbeteiligung von 95 Millionen US-Dollar bei Vertragsunterzeichnung und einer Vorauszahlung, und hat Anspruch auf bis zu 370 Millionen US-Dollar pro Ziel in Form von Entwicklungs-, Zulassungs- und kommerziellen Meilensteinzahlungen sowie auf Lizenzgebühren im einstelligen bis mittleren Zehnerbereich auf künftige Nettoumsätze aller Kooperationsprodukte. Darüber hinaus hat Mammoth das Recht, sich für eine Kofinanzierung und Gewinnbeteiligung an einem Großteil der Kooperationsprogramme zu entscheiden, anstatt Meilensteinzahlungen und Tantiemen zu erhalten.

Im Gegenzug erhält Regeneron für einen Zeitraum von fünfeinhalb Jahren breiten Zugang zu Mammoths Editing-Technologien, mit Ausnahme bestimmter ausgeschlossener Targets, mit der Option, diesen Zugang gegen Zahlung einer Forschungsverlängerungsgebühr um weitere zwei Jahre zu verlängern. Die Parteien werden gemeinsam Zielmoleküle für die Zusammenarbeit auswählen und erforschen, und Regeneron wird dann die Entwicklung und Vermarktung leiten.