NLS Pharmaceutics Ltd. gab bekannt, dass die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) das vollständige Protokoll für die Studie NLS-1031, Teil des Phase-3-Programms für Mazindol ER, genannt AMAZE, geprüft hat. Darüber hinaus gab das Unternehmen bekannt, dass das Protokoll der klinischen Phase-3-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Mazindol ER bei Patienten mit Narkolepsie Typ 1 vom unabhängigen Institutional Review Board ("IRB") genehmigt wurde. Das AMAZE-Programm wird zwei nahezu identische doppelblinde Phase-3-Studien (jeweils N=50) umfassen, in denen Mazindol ER im Vergleich zu Placebo bei erwachsenen Patienten mit Narkolepsie untersucht wird und die in diesem Sommer an mehreren Standorten ausschließlich in den USA beginnen. Auf der Grundlage der Empfehlungen der FDA werden in beiden Phase-3-Studien die wöchentlichen Kataplexie-Episoden als primärer Endpunkt über einen Behandlungszeitraum von 8 Wochen und die exzessive Tagesschläfrigkeit als sekundärer Endpunkt unter Verwendung des Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS-SRI) und der Epworth Sleepiness Scale (ESS) gemessen.

Patienten, die diese Studien abschließen, wird die Teilnahme an einer 12-monatigen Open-Label-Erweiterungsstudie (OLE) angeboten. Um an der OLE-Studie teilnehmen zu können, müssen die Patienten mindestens 18 Jahre alt sein und die Diagnose Narkolepsie mit Kataplexie erhalten haben. NLS hat bereits über die Ergebnisse der Phase-2-Studie bei Narkolepsie berichtet, in der Mazindol ER alle primären und sekundären Endpunkte erreicht hat. Patienten, die in der randomisierten Phase-2-Studie mit Mazindol ER behandelt wurden, zeigten eine anhaltende Verbesserung, nachdem sie in die OLE-Studie übergegangen waren, und Patienten, die in der randomisierten Phase-2-Studie mit Placebo behandelt wurden und anschließend Mazindol ER in der OLE-Studie erhielten, zeigten eine ähnliche Wirksamkeit wie die mit Mazindol ER behandelten Patienten in der randomisierten Studie.

Die Daten aus den Phase-2-Studien wurden Anfang Juni auf der SLEEP 2023, der Jahrestagung der American Academy of Sleep Medicine (AASM) und der Sleep Research Society (SRS), vorgestellt. Ein IRB unterliegt den Bestimmungen der FDA und ist eine bei der FDA registrierte Gruppe, die formell für die Überprüfung und Überwachung biomedizinischer Forschung am Menschen zuständig ist. Gemäß den FDA-Vorschriften hat ein IRB die Befugnis, Forschung zu genehmigen, Änderungen zu verlangen (um die Genehmigung zu sichern) oder abzulehnen.

Der Zweck der IRB-Prüfung besteht darin, sowohl im Voraus als auch durch regelmäßige Überprüfungen sicherzustellen, dass angemessene Schritte unternommen werden, um die Rechte und das Wohlergehen der Menschen zu schützen, die als Versuchspersonen an der Forschung teilnehmen. Zu diesem Zweck überprüfen die IRBs in einem Gruppenverfahren die Forschungsprotokolle und die dazugehörigen Materialien (z.B. Dokumente zur Einwilligung nach Aufklärung und Broschüren für die Forscher), um den Schutz der Rechte und das Wohlergehen der menschlichen Versuchspersonen zu gewährleisten.