Die Modalis Therapeutics Corporation gab den Abschluss einer Absichtserklärung (MOU) mit GENIXCURE Inc. bekannt. GENIXCURE entwickelt neuartige AAV-Vektoren und Therapeutika unter Verwendung eines proprietären AI-Systems. Auf der Grundlage dieser Absichtserklärung wird Modalis MDL-104, das mit der firmeneigenen Epigenom-Editierungstechnologie CRISPR-GNDM (Guide Nucleotide-Directed Modulation) erzeugt wurde, an GENIXCURE liefern, das MDL-104 zusammen mit seinem firmeneigenen ZNS-tropischen AAV-Kapsid XOB031 zur Erforschung und Entwicklung einer neuartigen Gentherapie zur Behandlung der Alzheimer-Krankheit einsetzen wird. MDL-104, das das natürlich vorkommende AAV9-Kapsid als Technologie zur Verabreichung von Medikamenten nutzt, hat in Krankheitsmodellen bei Mäusen eine signifikante Unterdrückung der Expression der intrazellulären Tau-RNA und des Tau-Proteins in den Zielgeweben und -Zellen des ZNS nach Verabreichung in die Zisterne (ICM) gezeigt.

Durch die Zusammenarbeit im Rahmen dieser Absichtserklärung werden Modalis und GENIXCURE gemeinsame Forschungs- und Entwicklungsarbeiten mit dem Ziel durchführen, hohe Konzentrationen von MDL-104 in das Gehirn einzubringen, mit begrenzter Exposition von Nicht-Zielgeweben, und die langfristige Wirksamkeit und Sicherheit bei Mäusen und Großtieren, einschließlich NHPs, unter Verwendung einer minimal-invasiven intravenösen Injektionsmethode (IV) zu zeigen. Die kombinierte Expertise beider Unternehmen wird ihre Erfahrung in der AAV-Entwicklung und epigenetischen Modulation nutzen, um erstklassige, intravenös verabreichte Therapien für die Alzheimer-Krankheit und andere Tauopathien zu entwickeln.