Die Modalis Therapeutics Corporation gab bekannt, dass sie beschlossen hat, die Entwicklung von MDL-105 als eigene Pipeline weiterzuführen. MDL-105 ist eine neuartige Gentherapie zur Behandlung der dilatativen Kardiomyopathie (DCM) durch Hochregulieren des Titin-Gens. Titin ist das größte menschliche Protein, das aus ~35.000 Aminosäuren besteht, die von einer 17kbp cDNA kodiert werden, und das dritthäufigste Protein im Muskel ist.

Es war bisher schwierig, die Expression solch großer Proteine mit konventionellen Technologien hochzuregulieren, aber das Unternehmen konnte dies mit der CRISPR-GNDM®-Technologie erreichen. Historisch gesehen wurde die Kardiomyopathie als Herz-Kreislauf-Erkrankung eingestuft, mechanistisch gesehen kann sie jedoch als Muskelerkrankung betrachtet werden. Das Unternehmen ist der Ansicht, dass es sich um eine Plug-and-Play-Indikation handelt, auf die die gesammelten Technologien und das Know-how im Bereich der Muskelerkrankungen direkt angewendet werden können. MDL-105 ist eine Pipeline, die das Unternehmen intern erforscht. Aufgrund des Ausmaßes der Krankheit hat das Unternehmen bereits Anfragen von mehreren Biotech-Unternehmen und großen Pharmaunternehmen erhalten, die eine Partnerschaft in Betracht ziehen, obwohl sich das Unternehmen noch in einem frühen Stadium der Entwicklung befindet.

Der Zeitpunkt des Lizenzabkommens steht noch nicht fest. Neben der Einreichung einer Patentanmeldung ist eine angemessene Bewertung der wirtschaftlichen Machbarkeit erforderlich, bevor das Unternehmen beschließt, ein neu entwickeltes Produkt in die firmeneigene Pipeline aufzunehmen, was vom Verwaltungsrat genehmigt wurde. Mit der Aufnahme von MDL-105 hat das Unternehmen nun fünf Produkte in der eigenen Pipeline, und zusammen mit den drei Pipelines in Zusammenarbeit hat das Unternehmen nun insgesamt acht Produkte in der Pipeline.