Modalis Therapeutics Corporation gab bekannt, dass der Abstract für eine Präsentation in der Late-Breaking Session auf der 26. Jahrestagung der American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT), die vom 16. bis 20. Mai 2023 in Los Angeles, Kalifornien, stattfindet, angenommen wurde. Die Abstracts präsentieren präklinische Daten zur LAMA2 Congenital Muscular Dystrophy (LAMA2-CMD) des Unternehmens. Die Präsentationen von Modalis auf der ASGCT werden präklinische Daten enthalten, die zeigen, dass: In LAMA-2-Knockout-Mäusen (dyW-Krankheitsmodellmäuse) und nicht-menschlichen Primaten (NHPs) wurde ein CRISPR-GNDM®?

basiertes Molekül (MDL-101), das auf das LAMA-1-Gen abzielt und in einen muskelspezifischen AAV-Vektor eingebracht wird, die LAMA-1-Expression auf ein Niveau erhöht, das die LAMA-2-Funktion in den erkrankten Tieren ergänzt. Dies deutet darauf hin, dass MDL-101 ein therapeutisches Potenzial für die Klinik haben könnte. Auf der ASGCT werden wir präklinische Daten von MDL-101 vorstellen, die die Wirksamkeit und Sicherheit einer differenzierten therapeutischen Strategie unter Verwendung der CRISPR-GND M®?

Technologie für die bisher schwer zu behandelnde LAMA2-CMD.