Algernon Pharmaceuticals Inc. gab bekannt, dass die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDAo (United States Food and Drug Administration) Ifenprodil den Orphan Drug Designation (ODD) für die Behandlung von idiopathischer Lungenfibrose (IPF) erteilt hat. Ifenprodil ist der einzige Wirkstoff in NP-120, einem NMDA-Rezeptor-Antagonisten und dem führenden klinischen Kandidaten des Unternehmens, der für die Behandlung von IPF und chronischem Husten entwickelt wird. Das Unternehmen hat kürzlich eine Phase-2a-Studie mit Ifenprodil bei Patienten mit IPF abgeschlossen. Die Studie hat ihren co-primären IPF-Endpunkt erreicht. Bei den Patienten, die Ifenprodil erhielten, kam es zu keiner Verschlechterung ihrer Lungenfunktion, und auch bei der Häufigkeit ihres IPF-assoziierten Hustens wurden signifikante Verbesserungen festgestellt. Darüber hinaus wurden Verbesserungen bei den von den Patienten gemeldeten Werten für den Schweregrad des Hustens und die Lebensqualität beobachtet. Ifenprodil erwies sich in der Studie auch als sicher und gut verträglich. Die Unterstützung der Entwicklung und Evaluierung neuer Behandlungen für seltene Krankheiten durch ODD ist eine Priorität für die US-amerikanische FDA und andere Länder, einschließlich Europa, die ähnliche Orphan-Programme haben. Die Ausweisung ist
nur für seltene Krankheiten verfügbar, die von der amerikanischen FDA als solche definiert werden, die weniger als 200.000 Patienten in
den Vereinigten Staaten betreffen. ODD qualifiziert Sponsoren für Anreize wie Steuergutschriften für qualifizierte klinische Studien
und eine Befreiung von Nutzungsgebühren. Wenn ein Produkt, das eine ODD erhält, anschließend zugelassen wird, erhält es sieben
Jahre Marktexklusivität, was bedeutet, dass die US-Zulassungsbehörde FDA keine anderen Anträge, einschließlich eines vollständigen
New Drug Application, für das gleiche Produkt in der gleichen Indikation genehmigen darf.