Aelis Farma S.A. gab die Rekrutierung des ersten Patienten für die Phase 1/2-Studie von AEF0217 bei Teilnehmern mit Down-Syndrom bekannt. AEF0217 ist der zweite Medikamentenkandidat von Aelis Farma. Es gehört zu einer neuen Klasse von Medikamenten, die das Unternehmen entdeckt hat. Es handelt sich dabei um signalgebende spezifische Inhibitoren des CB1-Rezeptors des Endocannabinoid-Systems, eines Rezeptors, der bei vielen Gehirnstörungen eine Rolle spielt.

AEF0217 wird als erstes Medikament zur Behandlung von kognitiven Beeinträchtigungen entwickelt, die durch eine Hyperaktivität des CB1-Rezeptors verursacht werden, und, als erste Indikation, von solchen, die mit dem Down-Syndrom einhergehen. AEF0217 ist wie andere CB1-SSis in der Lage, nur bestimmte Komponenten der CB1-Aktivität zu hemmen, was es diesem Wirkstoff zu ermöglichen scheint, einer pathologischen Hyperaktivität des Rezeptors entgegenzuwirken, ohne seine normalen physiologischen Funktionen zu verändern und folglich ohne größere Nebenwirkungen zu verursachen. Aelis Farma hat vor kurzem die positiven Ergebnisse der klinischen Studien der Phase 1 veröffentlicht, in denen die Sicherheit und Pharmakokinetik von AEF0217 bei gesunden Freiwilligen untersucht wurde.

Diese Studien haben das besonders günstige Sicherheitsprofil von CB1-SSi bestätigt, eine besonders wichtige Eigenschaft für fragile Bevölkerungsgruppen wie jene mit Down-Syndrom. Die Ergebnisse dieser Studien zeigten, dass alle Dosen von AEF0217 ohne schwerwiegende unerwünschte Wirkungen gut vertragen wurden und dass AEF0217 ein günstiges pharmakokinetisches Profil aufweist. Diese positiven Ergebnisse erlauben es nun, AEF0217 an Menschen mit Down-Syndrom zu verabreichen.

Bei der klinischen Phase 1/2-Studie mit AEF0217 handelt es sich um eine monozentrische Doppelblindstudie, in der eine Dosis von AEF0217 mit Placebo verglichen wird, und zwar nach einer 28-tägigen Behandlung einmal pro Tag bei etwa 45 Teilnehmern mit Down-Syndrom. Das Hauptziel der Studie besteht darin, die Sicherheit und die Aufnahme von AEF0217 zu bewerten, und sie könnte auch erste Hinweise auf eine Wirksamkeit bei der Behandlung der kognitiven Beeinträchtigungen des Down-Syndroms liefern. Der erste Patient wurde von den Teams von Prof. Rafael de la Torre Fornell am medizinischen Forschungsinstitut Hospital del Mar (IMIM) in Barcelona (Spanien) rekrutiert.

Abhängig von der Rekrutierungsrate dürfte die Studie im zweiten Quartal 2023 abgeschlossen sein.