ABIONYX Pharma SA gab bekannt, dass die US-amerikanische Arzneimittelbehörde (FDA) dem Bio-HDL CER-001 den Orphan-Drug-Status (ODD) für die Behandlung von Lecithin-Cholesterin-Acyltransferase (LCAT)-Mangel verliehen hat. Der Orphan-Drug-Status gilt sowohl für den partiellen LCAT-Mangel, der sich als Fischaugenkrankheit äußert, als auch für den vollständigen LCAT-Mangel, der mit Nierensymptomen und Hornhauttrübungen einhergeht. Das Fortschreiten des LCAT-Mangels, für den es keine zugelassene Behandlung gibt, kann letztendlich zu einem Nierenversagen führen, das eine Dialyse oder eine Nierentransplantation erfordert, und/oder zu einer vollständigen Hornhauttrübung, die eine Transplantation erforderlich macht. Die Europäische Arzneimittelbehörde (EMA) hat CER-001 im Juli 2021 den ODD-Status für die Behandlung von LCAT-Mangel erteilt. Positive klinische Ergebnisse von CER-001 bei LCAT-Erkrankungen wurden bereits veröffentlicht. In den Annals of Internal Medicine vom März 2021 wurde die Fallstudie eines Patienten beschrieben, der sich aufgrund des raschen Rückgangs seiner Nierenfunktion einer Dialyse unterziehen musste. Die Patientin konnte während ihrer Behandlung mit CER-001 eine Dialyse vermeiden. Außerdem verbesserten sich die Lipidablagerungen in ihren Hornhäuten, die eine erhebliche Sehschwäche verursacht hatten, durch die Behandlung. Die Verbesserung der Sehfunktion wurde auch noch nach 1 Jahr Nachuntersuchung beobachtet. Ein zweiter Fall wurde im November 2021 im Journal of Internal Medicine beschrieben und zeigte, dass CER-001 die glomerulären Lipidablagerungen reduzierte und den Rückgang der Nierenfunktion des Patienten verlangsamte. Darüber hinaus baute CER-001 seine Plasmalipoproteine um, indem es den Gehalt an LpX, großen abnormalen Lipidkomplexen, die bekanntermaßen nierentoxisch sind, verringerte.