Regeneron Pharmaceuticals, Inc. gab bekannt, dass die US-amerikanische Arzneimittelzulassungsbehörde (FDA) EYLEA (Aflibercept) Injektion zur Behandlung von Frühgeborenen mit Frühgeborenen-Retinopathie (ROP) zugelassen hat. Nach dieser ersten pädiatrischen Zulassung ist EYLEA nun für die Behandlung von fünf Netzhauterkrankungen indiziert, die durch die okuläre Angiogenese verursacht werden. Jedes Jahr entwickeln in den USA zwischen 1.100 und 1.500 Säuglinge eine ROP, die so schwerwiegend ist, dass sie medizinisch behandelt werden muss.

Von dieser seltenen Augenkrankheit sind häufig Kinder betroffen, die vor Abschluss der 31. Schwangerschaftswoche geboren werden oder bei der Geburt weniger als 1.500 Gramm wiegen (3,3 lbs). Da die Blutgefäße der Netzhaut oft erst voll entwickelt sind, wenn ein Kind die volle Schwangerschaftsdauer (9 Monate) erreicht hat, besteht bei diesen Kindern das Risiko, dass sich abnormale Blutgefäße in der Netzhaut entwickeln (retinale Neovaskularisation), die zu einer Netzhautablösung und einem irreversiblen Sehverlust führen können. Leichte Fälle von ROP können sich ohne Behandlung bessern, aber in einigen Fällen ist eine Behandlung erforderlich, um zu verhindern, dass ROP zu einer erheblichen Beeinträchtigung des Sehvermögens oder sogar zur Erblindung führt.

Die FDA-Zulassung stützt sich auf Daten aus zwei randomisierten globalen Phase-3-Studien u FIREFLEYE (N=113) und BUTTERFLEYE (N=120) u, in denen EYLEA 0,4 mg im Vergleich zur Laser-Photokoagulation (Laser) bei Säuglingen mit ROP untersucht wurde. In beiden Studien erreichten etwa 80% der mit EYLEA behandelten Säuglinge im Alter von 52 Wochen eine Abwesenheit von sowohl aktiver ROP als auch ungünstigen strukturellen Ergebnissen, was besser ist als ohne Behandlung zu erwarten gewesen wäre. In beiden Studien wurden keine neuen EYLEA-Sicherheitssignale beobachtet.

Im Vergleich zwischen EYLEA und Laser traten okuläre unerwünschte Ereignisse (AEs) bei 39% gegenüber 37% in FIREFLEYE und 18% gegenüber 26% in BUTTERFLEYE auf, wobei schwerwiegende okuläre AEs bei 8% in beiden Gruppen in FIREFLEYE und 6,5% gegenüber 11% in BUTTERFLEYE auftraten. Die SARs in beiden Studien standen im Einklang mit der Frühgeburtlichkeit des Kindes oder dem Injektionsverfahren und mit den SARs in ähnlichen ROP-Studien. Die Ergebnisse von FIREFLEYE wurden im Journal of the American Medical Association veröffentlicht, und die Daten von BUTTERFLEYE wurden auf der ROP Update 2022 Tagung in den USA vorgestellt. Beide Studien wurden gemäß der schriftlichen Anfrage der FDA für Kinder durchgeführt, und die FDA erteilte am 12. Oktober 2022 eine pädiatrische Exklusivitätsentscheidung.

Damit wird der Zeitraum der US-Marktexklusivität für EYLEA um weitere sechs Monate bis zum 17. Mai 2024 verlängert. EYLEA wird gemeinsam von Regeneron und Bayer entwickelt. Die federführenden Sponsoren der Studien waren Regeneron für BUTTERFLEYE und Bayer für FIREFLEYE.

Bayer und Regeneron arbeiten gemeinsam an der weltweiten Entwicklung von EYLEA. Regeneron behält die Exklusivrechte für EYLEA in den Vereinigten Staaten. Bayer hat die exklusiven Vermarktungsrechte außerhalb der Vereinigten Staaten lizenziert, wobei sich die Unternehmen die Gewinne aus den Verkäufen von EYLEA zu gleichen Teilen teilen.