Prestige Biopharma hat von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) den Fast-Track-Status für PBP1510 (Internationaler Freiname: Ulenistamab) zur Behandlung von inoperablem oder metastasiertem Adenokarzinom der Bauchspeicheldrüse (PDAC) erhalten, das nach mindestens einer vorangegangenen Therapielinie rezidiviert hat und/oder refraktär gegenüber dieser ist. PBP1510 zielt auf den Pancreatic Adenocarcinoma Upregulated Factor (PAUF) ab, ein tumorspezifisches Protein, das in der Mehrzahl der Fälle von Bauchspeicheldrüsenkrebs überexprimiert ist. Die Überexpression von PAUF fördert wichtige zelluläre Funktionen wie Proliferation, Migration, Invasion und Wachstum von Bauchspeicheldrüsenkrebszellen und trägt zur Entwicklung einer erworbenen Resistenz gegen Chemotherapeutika bei.

PBP1510 zielt auf diese wichtigen biologischen Mechanismen ab, die zu einer begrenzten Wirksamkeit der derzeitigen Behandlungsmöglichkeiten und einem schnellen Fortschreiten des Bauchspeicheldrüsenkrebses führen. Durch die wirksame Hemmung der tumorerzeugenden Wirkung der PAUF-Überexpression in präklinischen Modellen stellt PBP1510 eine vielversprechende therapeutische Strategie dar, um den ungedeckten medizinischen Bedarf von Bauchspeicheldrüsenkrebspatienten zu decken. Derzeit läuft eine weltweite klinische Studie der Phase 1/2a in den Vereinigten Staaten, Europa und Asien mit dem Ziel, diese innovative Therapie in die Klinik zu bringen.

Die erste Phase 1/2a-Studie am Menschen ist eine offene, multizentrische, zweiteilige Studie bei Patienten mit fortgeschrittenem/metastasiertem Bauchspeicheldrüsenkrebs. Phase 1 ist eine Dosis-Eskalationsphase, in der PBP1510 entweder als Monotherapie oder in Kombination mit Gemcitabin in zwei separaten Dosis-Eskalations-Kohorten verabreicht wird. Aus dem Phase-1-Teil der Studie wird eine empfohlene Phase-2a-Dosis (RP2D) ermittelt, die auf der Analyse von Pharmakokinetik-, Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten basiert.

Phase 2 ist eine Phase der Dosisausweitung, in der PBP1510 in der RP2D in Kombination mit Gemcitabin verabreicht wird, um die Wirksamkeit und Sicherheit von PBP1510 zu untersuchen. Insgesamt zielt die Phase 1/2a-Studie darauf ab, wichtige Sicherheitsdaten über die Verwendung von PBP1510 als Monotherapie oder in Kombination mit Gemcitabin zu sammeln und die Wirksamkeit einer kombinierten PBP1510- und Gemcitabin-Therapie zu untersuchen. Die Studie wird die präklinischen Erkenntnisse über die synergistische Antitumoraktivität von PBP1510 in der Kombinationstherapie mit Gemcitabin untermauern, ohne dass es zu einer erhöhten Toxizität kommt, wie dies aufgrund der unterschiedlichen Wirkmechanismen zu erwarten ist.

Mit der Fast-Track-Zulassung durch die FDA stellt PBP1510 einen vielversprechenden Fortschritt in der Behandlung von Bauchspeicheldrüsenkrebs dar. Prestige Biopharma beabsichtigt, die Vorteile dieses Status voll auszuschöpfen, um Patienten in Not einen schnelleren Zugang zu ermöglichen.