Prestige Biopharma Limited gab bekannt, dass die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) die klinische Phase 1/2a-Studie mit dem monoklonalen Anti-PAUF-Antikörper PBP1510 (INN: Ulenistamab) für die Behandlung von Bauchspeicheldrüsenkrebs genehmigt hat. Die klinische Studie wird an Patienten mit fortgeschrittenem/metastasiertem Bauchspeicheldrüsenkrebs im Massachusetts General Hospital und im Ronald Reagan UCLA Medical Center von leitenden Prüfärzten (Principal Investigators, PI) durchgeführt, die sich aus führenden Experten der Harvard Medical School und der UCLA School of Medicine zusammensetzen. Ziel der Studie ist es, die optimale Dosis von PBP1510 in Kombination mit Gemcitabin im Rahmen einer Phase-1-Studie zu ermitteln und in Phase 2a die klinische Wirksamkeit zu untersuchen.

Bauchspeicheldrüsenkrebs ist eine hochaggressive bösartige Erkrankung, die zu einer hohen Morbidität und Mortalität beiträgt, wobei die Gesamtüberlebensrate in den USA nach fünf Jahren bei etwa 11% liegt. Derzeit sind die einzigen kurativen Optionen die chirurgische Resektion in Kombination mit einer adjuvanten Chemotherapie. Allerdings kommen nur 10 bis 15%) der Patienten dafür in Frage, da die Diagnose in fortgeschrittenen oder metastasierten Stadien gestellt wird, die chirurgisch inoperabel sind.

Die begrenzte Wirksamkeit der Behandlungsmethoden und das schnelle Fortschreiten des Bauchspeicheldrüsenkrebses lassen sich zum Teil durch den bei der Mehrheit der Patienten mit Bauchspeicheldrüsenkrebs gefundenen Pankreatischen Adenokarzinom Up-regulierten Faktor (PAUF) erklären. PAUF spielt eine wichtige Rolle beim Fortschreiten der Krankheit, aber es gibt derzeit keine gezielte molekulare Therapie gegen PAUF. Der Anti-PAUF-Antikörper PBP1510 von Prestige BioPharma soll allen Patienten mit PAUF-positivem Bauchspeicheldrüsenkrebs einen erheblichen Nutzen bringen.

Die U.S. Food and Drug Administration (FDA), die European Medicines Agency (EMA) und die koreanische MFDS haben PBP1510 im Jahr 2020 die Orphan Drug Designation (ODD) erteilt. ODD wird für Prüfmedikamente gewährt, die für die sichere und wirksame Behandlung von seltenen Krankheiten mit ungedecktem medizinischen Bedarf bestimmt sind, die nur wenige Menschen betreffen, aber großes Leid verursachen. Diese Ausweisung bietet bestimmte Vorteile und Anreize, darunter Unterstützung bei klinischen Protokollen, differenzierte Bewertungsverfahren für Gesundheitstechnologiebewertungen in bestimmten Ländern und im Falle einer Zulassung eine Marktexklusivität in der EU für 10 Jahre und in den USA für 7 Jahre.