PepGen Inc. gab bekannt, dass die US Food and Drug Administration (FDA) PGN-EDODM1, einem Prüfkandidaten für die Behandlung der myotonen Dystrophie Typ 1 (DM1), den Fast-Track-Status erteilt hat. Für Patienten mit DM1 gibt es derzeit keine Behandlungsmöglichkeiten, die auf die eigentliche Ursache der Krankheit abzielen, die zu fortschreitenden neuromuskulären Symptomen und einer Verringerung der Lebenserwartung führt. Nach soliden präklinischen Daten untersuchen wir PGN-EDODM1 nun in der laufenden Phase-1-Studie FREEDOM-DM1 und erwarten, dass wir im Laufe dieses Jahres vorläufige Daten vorlegen können.

Der Fast-Track-Status der FDA ist ein Verfahren, das die Entwicklung und Prüfung von Medikamentenkandidaten zur Behandlung schwerwiegender Erkrankungen und zur Befriedigung eines ungedeckten medizinischen Bedarfs erleichtern soll, damit wichtige neue Medikamente den Patienten früher zur Verfügung stehen. Sobald ein Medikamentenkandidat den Fast-Track-Status erhalten hat, wird eine frühzeitige und häufige Kommunikation zwischen der FDA und dem Medikamentenhersteller während des gesamten Prozesses der Medikamentenentwicklung und der behördlichen Überprüfung gefördert. Die Häufigkeit der Kommunikation stellt sicher, dass Fragen und Probleme schnell geklärt werden, was oft zu einer früheren Zulassung des Medikaments und einem früheren Zugang für Patienten führt.

PGN-EDODM1 wird derzeit in der laufenden klinischen Phase-1-Studie FREEDOM-DM1 für die Behandlung von Menschen mit DM1 untersucht. Das Unternehmen erwartet, dass es 2024 erste Daten aus der Studie vorlegen wird.