PepGen Inc. gab bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) den vollständigen klinischen Stopp aufgehoben und die Investigational New Drug Application (IND) des Unternehmens genehmigt hat, um die Phase-1-Studie FREEDOM-DM1 mit PGN-EDODM1 bei Patienten mit myotoner Dystrophie Typ 1 (DM1) in den USA zu beginnen. Wie bereits mitgeteilt, hat das Unternehmen im September dieses Jahres FREEDOM-DM1 in Kanada eröffnet. FREEDOM-DM1 ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie mit einer aufsteigenden Einzeldosis (SAD), in der die Sicherheit und Verträglichkeit von PGN-EDODM1, die Korrektur des falschen Spleißens von Transkripten und die klinischen Funktionsergebnisse untersucht werden sollen. An Standorten in den USA und Kanada wird PGN-EDODM1 in 3 Kohorten mit einer Dosis von 5 mg/kg, 10 mg/kg und 20 mg/kg untersucht.

Die Entscheidung über den Übergang zur nächsten Dosisstufe hängt von der Auswertung der Sicherheitsdaten aus den vorangegangenen Dosiskohorten ab. Das Unternehmen geht davon aus, dass es im Jahr 2024 Proof-of-Concept-Daten für DM1-Patienten in der klinischen Studie FREEDOM-DM1 erhalten wird, einschließlich Daten zum Transkript-Splicing und zu klinischen Ergebnissen sowie Sicherheitsdaten. Das Unternehmen erwartet außerdem Mitte 2024 Proof-of-Concept-Daten, einschließlich Exon-Skipping- und Dystrophin-Daten sowie Sicherheitsdaten, in der Dosierung von 5 mg/kg PGN-EDO51 für DMD-Patienten, die für Exon 51 zugänglich sind, in der klinischen Studie CONNECT1-EDO51.

Das Unternehmen geht weiterhin davon aus, dass seine liquiden Mittel ausreichen werden, um die derzeit geplanten Operationen bis ins Jahr 2025 zu finanzieren.