Neurotech International Limited gab den Start eines neuen klinischen Programms für das Rett-Syndrom bekannt, das einen bevorstehenden Antrag auf Genehmigung durch die Ethikkommission für die menschliche Forschung (HREC) und den anschließenden Beginn einer klinischen Phase-II-Studie zur Untersuchung der Anwendung von NTI164 bei weiblichen Patienten umfasst. Die Studie wird an zwei Zentren in Australien unter der Leitung von Dr. Giuliana Antolovich, Department of Neurodevelopment & Disability, Royal Children's Hospital, und Professor Michael Fahey, Leiter der Abteilung für pädiatrische Neurologie am Monash Medical Centre, Direktor für Neurogenetik, durchgeführt. Das Rett-Syndrom ist eine seltene genetisch bedingte neurologische und Entwicklungsstörung und ist fast ausschließlich das Ergebnis einer Mutation(en) im Methyl-CpG-Bindungsprotein 2 (MECP2)-Gen, das sich auf dem X-Chromosom befindet und für die normale Entwicklung und Funktion des Gehirns erforderlich ist.

Das Rett-Syndrom tritt fast ausschließlich bei Mädchen auf, mit einer Inzidenz von einer von 10.000 weiblichen Lebendgeburten. Die Prävalenz beträgt etwa 15.000 Mädchen und Frauen in den USA und 350.000 weltweit. Die vorgeschlagene klinische Phase-II-Studie (die von HREC noch geändert werden kann) wird die Auswirkungen einer täglichen oralen Behandlung mit NTI164 untersuchen und zielt auf die Rekrutierung von zunächst etwa 15 Rett-Syndrom-Patienten ab.

Die vorgeschlagenen primären Endpunkte nach 12 Wochen Behandlung sind der Rett-Syndrom-Verhaltensfragebogen (RSBQ), die Clinical Global Impression Scale-Improvement (CGI-I) und der CGI-Schweregrad der Erkrankung (CGI-S). Zu den wichtigsten sekundären Endpunkten gehören Sicherheit, unerwünschte Ereignisse und Messungen im Zusammenhang mit der Handfunktion, den motorischen Fähigkeiten, der Kommunikation und der Lebensqualität. Darüber hinaus wird die Studie die Auswirkungen von NTI164 auf eine Reihe von Biomarkern analysieren, die mit der neuronalen Funktion und der Neuroinflammation beim Rett-Syndrom in Verbindung stehen.

Bei Erfolg wird das Unternehmen (im Rahmen derselben HREC-Zulassung) eine 14-wöchige doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Phase II mit 34 Teilnehmern durchführen, um die weitere Wirksamkeit und Sicherheit zu bestimmen. Neurotech geht davon aus, dass die HREC-Zulassung und die Freigabe des Clinical Trial Notification (CTN)-Programms durch die Therapeutic Goods Administration (TGA) erteilt werden, um die Phase II-Studie im zweiten Quartal des laufenden Jahres 2023 zu beginnen und die Patientenrekrutierung in der zweiten Hälfte des laufenden Jahres 2023 zu starten. Die vorläufigen Ergebnisse der Studie (n=15) werden für die erste Hälfte des laufenden Jahres 2024 erwartet.