Neurotech International Limited gab die endgültigen klinischen Ergebnisse von elf (11) pädiatrischen Patienten mit Autismus-Spektrum-Störung (ASD) bekannt, die über einen Zeitraum von 52 Wochen täglich mit NTI164 behandelt wurden. Die Studie war ursprünglich als 28-Tage-Studie konzipiert, wurde jedoch auf 52 Wochen und vor kurzem auf weitere sechs Monate verlängert, in denen Neurotech zusätzliche Sicherheitsdaten erheben wird. Weitere klinische Wirksamkeitsuntersuchungen oder Analysen sind nicht geplant.

Klinische Ergebnisse: Wirksamkeit: Elf (n=11) pädiatrische Patienten wurden über die gesamte Dauer des 52-wöchigen Zeitraums täglich mit NTI164 behandelt und waren daher für die Analyse auswertbar. Ihre Daten zu diesem Zeitpunkt (52 Wochen) wurden mit den Daten der gleichen Patienten zu Studienbeginn, nach 28 Tagen und nach 20 Wochen verglichen. Die drei Patienten, die die Behandlung abbrachen, wurden ab der 20. Woche zensiert (ausgeschlossen) und in die Analyse einbezogen (nicht im Zusammenhang mit den Arzneimittelwirkungen von NTI164).

Nach 52 Wochen Behandlung (n=11) lag die mittlere Bewertung des Schweregrads der Erkrankung im CGI-S bei 3,0, was einer Verbesserung von 30% gegenüber dem Ausgangswert (CGI-S: 4,3) entspricht. Der mittlere Unterschied zwischen 52 Wochen Behandlung und Ausgangswert betrug -1,1, 95% Konfidenzintervall (KI) = -2,08, -0,12, p-Wert=0,032 (28 Tage: -0,714, 95% CI = -1,332, -0,097, p=0,027; 20 Wochen: -1,1, 95% CI = -1,772, -0,3948, p=0,005). Die Ergebnisse zeigen weiterhin, dass von den ~40% der Probanden, die zu Beginn der Behandlung deutlich oder schwer krank waren, 0% der Patienten ab Woche 4 als deutlich bis schwer krank eingestuft wurden.

Darüber hinaus zeigen diese Ergebnisse eine signifikante Verbesserung der durchschnittlichen Schwere der Erkrankung im Laufe der Zeit. Nach 52 Wochen hatte sich das adaptive Verhalten der Patienten, gemessen an den VinelandTM-3-Scores für adaptives Verhalten, insgesamt signifikant verbessert (mittlerer Unterschied von 6,4; 95% CI = 0,94, 11,81, p-Wert=0,028), sowie einzelne Bereiche der Kommunikation (mittlerer Unterschied von 6.25; 95% CI = 4.26, 8.24, p value=0.0001), Fähigkeiten im täglichen Leben (mittlerer Unterschied von 8.5; 95% CI = 3.50, 13.50, p value=0.005) und Sozialisation (mittlerer Unterschied von 6.5; 95% CI = -2.13, 15.13 p value=0.1181). Adaptives Verhalten ist ein wichtiger Faktor bei der Vorhersage langfristiger Ergebnisse für Menschen mit ASD und die Verbesserung dieses Verhaltens ist ein Ziel jeder Behandlungsmaßnahme bei ASD.

Ein Patient erreichte nach 52 Wochen bei allen Messwerten Werte im normativen Mittelbereich. Die Social Responsive Scale, 2nd Edition (SRS-2) ist ein international anerkanntes Instrument zur Ermittlung sozialer Beeinträchtigungen im Zusammenhang mit ASD und quantifiziert deren Schweregrad anhand eines Gesamtscores und sechs Unterskalen (Soziales Bewusstsein, Soziale Kognition, Soziale Kommunikation, Soziale Motivation, Eingeschränktes Interesse und repetitives Verhalten sowie Soziale Kommunikation und Interaktion). Der mittlere Gesamt-T-Score für die 11 Patienten nach 52 Wochen täglicher NTI164-Behandlung betrug 73,8, was eine signifikante Verbesserung gegenüber dem Ausgangswert von 78,7 darstellt (mittlere Differenz von -4,1, 95% CI = -8,17, -0,033, p-Wert=0,049).

Sicherheit: Während der 20-52 Wochen der Studie wurden insgesamt 6 unerwünschte Ereignisse registriert. Keines dieser unerwünschten Ereignisse war schwerwiegend und beeinträchtigte die Funktionsfähigkeit der Patienten nicht wesentlich. Schlussfolgerungen: NTI164 hat sich bis zu einer Dosis von 20/mg/kg/Tag als sicher und gut verträglich erwiesen.

NTI164 hat nach 52 Wochen täglicher Therapie eine statistisch signifikante Wirksamkeit bei der Verbesserung der mit ASD verbundenen Symptome gezeigt. Die gemeldeten Nebenwirkungen waren nicht schwerwiegend oder schwerwiegend und beeinträchtigten die Funktionsfähigkeit der Patienten nicht wesentlich. Es wurden keine klinisch signifikanten abnormalen Laborwerte gemeldet.

Die Dauerhaftigkeit der klinischen Wirksamkeit und Sicherheit, die nach 20 Wochen beobachtet wurde, setzte sich auch nach 52 Wochen der Behandlung fort, wobei weitere Verbesserungen bei den Goldstandard-Messwerten für ASD und keine zusätzlichen Sicherheitsbedenken festgestellt wurden. Das Unternehmen wird weiterhin wichtige Sicherheitsinformationen über die Patienten sammeln, die sich für eine weitere tägliche Behandlung mit NTI164 für weitere sechs Monate entschieden haben.