NeuroSense Therapeutics Ltd. meldete, dass die primären Endpunkte für Sicherheit und Verträglichkeit erreicht wurden und die sekundären Endpunkte für die klinische Wirksamkeit in den Topline-Ergebnissen der randomisierten, placebokontrollierten, doppelt verblindeten Phase-2b-Studie des Unternehmens mit PrimeC ("PARADIGM") zur amyotrophen Lateralsklerose ("ALS"). Zu den sekundären klinischen Wirksamkeitsendpunkten der Studie gehörten die Amyotrophe Lateralsklerose Functional Rating Scale-Revised ("ALSFRS-R") und die Slow Vital Capacity ("SVC"), ein Maß für die Atmungsfunktion. NeuroSense geht davon aus, in der ersten Hälfte des Jahres 2024 nach Abschluss der Analyse des Plasmas der Teilnehmer einen zusätzlichen primären Biomarker-Endpunkt für die Bewertung der ALS-Hallmarks TDP-43 und Prostagladin2 zu melden, um die biologische Aktivität von PrimeC zu bewerten.

Die PARADIGM-Studie (NCT05357950) ist eine prospektive, multinationale, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte klinische Studie der Phase 2b zu PrimeC bei ALS. Teilnehmer, die in Kanada, Italien und Israel mit ALS leben, wurden in die Studie aufgenommen und erhielten nach einer 2:1-Randomisierung PrimeC bzw. Placebo für 6 Monate. Nach Abschluss der 6-monatigen Doppelblindphase hatten die Teilnehmer die Möglichkeit, sich für eine 12-monatige Open-Label-Erweiterung (OLE) anzumelden, in der sie alle mit PrimeC behandelt wurden.

Im Laufe der 6 Monate kam es bei den mit PrimeC behandelten Patienten zu einer Verlangsamung des Krankheitsverlaufs, einschließlich des Erhalts der Alltagsfunktionen. Die Ergebnisse der klinischen Wirksamkeit zeigten einen Unterschied von 29% zugunsten von PrimeC im ALSFRS-R (p=0,12) und einen Unterschied von 13% zugunsten von PrimeC im SVC (p=0,5), basierend auf den Daten von 68 von 69 Patienten, aufgrund eines fehldiagnostizierten Teilnehmers. Diese Daten umfassen 45 Patienten, die in den PrimeC-Arm randomisiert wurden, und 23 Patienten, die in den Placebo-Arm randomisiert wurden, aus dem 6-monatigen doppelblinden Abschnitt.

Das Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil von PrimeC war mit dem des Placebos vergleichbar. Nahezu alle Teilnehmer, 96%, die den 6-monatigen doppelblinden Teil der Studie abgeschlossen hatten, entschieden sich für eine Behandlung mit PrimeC im Rahmen der 12-monatigen Open-Label-Erweiterung. Bis heute haben sich alle Teilnehmer, die die 18-monatige Studie bereits abgeschlossen haben, dafür entschieden, die Behandlung mit PrimeC fortzusetzen, indem sie an einer weiteren, vom Prüfarzt initiierten Studie teilnehmen.

NeuroSense geht davon aus, im Januar 2024 Ergebnisse aus einer strategischen Zusammenarbeit mit Biogen vorzulegen, in der die Auswirkungen von PrimeC auf die Neurofilamentwerte bei den Teilnehmern der PARADIGM-Studie untersucht werden. Nach Erhalt der Ergebnisse hat Biogen das Vorkaufsrecht für die gemeinsame Entwicklung/Vermarktung von PrimeC für die Behandlung von ALS für einen begrenzten Zeitraum nach den Ergebnissen.