MyoKardia, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen in der klinischen Phase. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Behandlung von vererbbaren Kardiomyopathien, einer Gruppe seltener, genetisch bedingter Formen der Herzinsuffizienz, die auf biomechanische Defekte bei der Kontraktion des Herzmuskels zurückzuführen sind. Das Unternehmen ist in der Entwicklung und Vermarktung von Therapeutika tätig. Das Unternehmen hat seine Plattform für Präzisionsmedizin genutzt, um eine erste Pipeline von mehr als vier therapeutischen Programmen für die chronische Behandlung von zwei Formen der erblichen Kardiomyopathie - hypertrophe Kardiomyopathie (HCM) und dilatative Kardiomyopathie (DCM) - zu entwickeln. Darüber hinaus verfügt das Unternehmen über drei präklinische Programme, HCM-2, DCM-2 und LUS-1. Der führende Produktkandidat MYK-461 ist ein oral verabreichtes kleines Molekül, das die übermäßige Kontraktilität des Herzmuskels, die zu HCM führt, reduzieren soll.
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