Kringle Pharma, Inc. gibt bekannt, dass das Unternehmen von der Tohoku Universität in Miyagi, Japan, die Ergebnisse der von einem Prüfarzt initiierten klinischen Phase-2-Studie erhalten hat, in der sein rekombinanter humaner HGF für die Behandlung der amyotrophen Lateralsklerose untersucht wurde. Bei der Studie handelte es sich um eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte klinische Studie der Phase 2 zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von KP-100IT bei insgesamt 46 ALS-Patienten mit einer japanischen ALS-Schweregradklassifikation von Grad 1 oder 2 innerhalb von 30 Monaten nach Ausbruch der Krankheit. KP-100IT oder Placebo wurde einmal alle zwei Wochen intrathekal verabreicht, und die Veränderung des ALSFRS-R-Scores während des 24-wöchigen Behandlungszeitraums wurde als primärer Endpunkt bewertet.

Das Ergebnis war, dass es keinen statistisch signifikanten Unterschied zwischen der KP-100IT-Gruppe und der Placebo-Gruppe gab. Auch bei den vorab spezifizierten sekundären Endpunkten wurden keine statistisch signifikanten Unterschiede zwischen den beiden Gruppen festgestellt. Andererseits wurde in der mit KP-100IT behandelten Gruppe in einigen Fällen eine Verlangsamung des Krankheitsverlaufs beobachtet, und zur Interpretation der Ergebnisse dieser Studie sind weitere detaillierte Analysen erforderlich.

Was die Sicherheit betrifft, so war die Häufigkeit der unerwünschten Ereignisse in der KP-100IT- und der Placebogruppe ähnlich, was bestätigt, dass die intrathekale Verabreichung von KP-100IT gut verträglich war. KRINGLE wird sich mit der Tohoku Universität beraten, um auf der Grundlage der Ergebnisse der weiteren detaillierten Analyse der Studie den möglichen nächsten Entwicklungsschritt zu bestimmen.