Immix Biopharma, Inc. gab die Präsentation weiterer klinischer Daten zur AL-Amyloidose aus der Phase 1b/2a-Studie NEXICART-1 (NCT04720313) mit der neuartigen autologen, gegen BCMA gerichteten chimären Antigenrezeptor-T-Zelltherapie (CAR-T), NXC-201, im Rahmen einer mündlichen Präsentation auf der 20. Jahrestagung der International Myeloma Society (IMS) bekannt, die vom 27. bis 30. September 2023 in Athen, Griechenland, stattfindet. Es wurden Daten von 9 rezidivierten/refraktären AL-Amyloidose-Patienten (einschließlich eines neuen Patienten) in der laufenden Phase 1b/2aNEXICART-1-Studie zu NXC-201 (ehemals HBI0101) vorgestellt. Der Phase 1b-Teil der laufenden klinischen Phase 1b/2a-Studie war erfolgreich bei der Bestimmung der empfohlenen Phase 2-Dosis (RP2D) von 800 Millionen CAR+T-Zellen.

Der erwartete primäre Endpunkt für den Phase 2-Teil der laufenden klinischen Phase 1b/2a-Studie mit NXC-201 bei rezidiviertem/refraktärem multiplem Myelom ist die Gesamtansprechrate und die Dauer des Ansprechens. Die ImmixBio-Tochter Nexcella plant, der FDA Daten zur Behandlung des multiplen Myeloms vorzulegen, sobald 100 Patienten mit NXC-201 behandelt wurden. NXC-201 hat das Potenzial, das erste ambulante CAR-T-Therapeutikum der Welt zu werden und hat von der FDA den Orphan Drug Designation (ODD) sowohl für das Multiple Myelom als auch für die AL-Amyloidose erhalten.

Das führende gewebespezifische Therapeutikum (TSTx), IMX-110, befindet sich in klinischen Studien der Phase 1b/2a als Monotherapie und in der klinischen Kombinationsstudie IMMINENT-01 (NCT05840835) mit dem Anti-PD-1-Antikörper Tislelizumab von BeiGene. NXC-201 wurde von der FDA als ODD und Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) eingestuft.