Humacyte, Inc. gab positive Ergebnisse der Phase-2/3-Studie V005 mit dem Human Acellular Vessel (HAV) bei der Behandlung von Gefäßverletzungen bekannt. Die einarmige klinische Studie war ein Erfolg und zeigte, dass das HAV in dieser Studie höhere Durchgängigkeitsraten und niedrigere Amputations- und Infektionsraten im Vergleich zu historischen synthetischen Transplantaten aufwies. Humacyte plant, im 4. Quartal 2023 einen Biologics License Application (BLA) für die Behandlung von Gefäßverletzungen bei der Food and Drug Administration (FDA) einzureichen.

Bei der Studie V005 handelte es sich um eine einarmige Studie, die in den Vereinigten Staaten und Israel an Patienten mit arteriellen Verletzungen infolge von Schüssen, Verletzungen am Arbeitsplatz, Autounfällen oder anderen traumatischen Ereignissen durchgeführt wurde. Die Patienten, die an der Studie teilnahmen, verfügten nicht über die Standardversorgung, die Vena saphena magna, die als Bypass-Transplantat verwendet werden kann. Hätten die Patienten den HAV also nicht erhalten, wären sie wahrscheinlich mit synthetischen Transplantaten, einer Ligatur der blutenden Arterie und/oder einer Amputation behandelt worden.

Trauma-Verletzungen sind häufig kontaminiert, so dass die Patienten einem hohen Infektionsrisiko ausgesetzt sind. Da es sich um eine einarmige Studie handelt, waren die Vergleichswerte für die HAV-Ergebnisse Benchmark-Ergebnisse für die Behandlung mit synthetischen Transplantaten auf der Grundlage einer systematischen Literatursuche. Das wichtigste Mittel zur Bewertung war die Vergleichbarkeit der sekundären Durchgängigkeit (Blutfluss) nach 30 Tagen, wobei auch die primäre Durchgängigkeit (Blutfluss ohne Eingriff) bewertet wurde.

Die sekundären Vergleiche umfassten die Verbesserung der Amputationsraten und der Infektionsraten nach 30 Tagen. Insgesamt wurden 69 Patienten in die V005-Studie aufgenommen, von denen 51 eine Gefäßverletzung an den Extremitäten aufwiesen und die primäre Bewertungsgruppe für die Studie bildeten. Die V005-Studie war ein Erfolg, und der Hauptvergleich der sekundären 30-Tage-Durchgängigkeit für die HAV in der klinischen Studie betrug 90,2 % für die Extremitätenpatienten (89,9 % für die Gesamtpatienten) im Vergleich zu 81,1 %, die in der Vergangenheit für synthetische Transplantate berichtet wurden.

Die primäre Durchgängigkeit für die gesamten HAV-Patienten und für die Patienten an den Extremitäten betrug 81,2 % bzw. 84,3 %, obwohl ein Vergleich mit der primären Durchgängigkeit synthetischer Transplantate nicht möglich war, da dieser Wert in den Benchmark-Publikationen nicht angegeben wurde. Beim sekundären Vergleich der Amputationsraten zeigte der HAV eine Verbesserung mit einer Rate von 9,8 % bei Extremitätenpatienten (10,1 % bei Gesamtpatienten) im Vergleich zu 20,6 %, die in der Vergangenheit für synthetische Transplantate berichtet wurden. Beim sekundären Vergleich der Infektionsrate zeigte die HAV eine Verbesserung mit einer Rate von 2,0 % bei den Extremitätenpatienten (2,9 % bei den Gesamtpatienten) im Vergleich zu 8,9 %, die in der Vergangenheit für synthetische Transplantate berichtet wurden.

In dieser Studie gab es keine unerwarteten Sicherheitssignale für die HAV. Eine erweiterte Präsentation der Ergebnisse der V005-Studie wird voraussichtlich auf dem Veith-Symposium, einer wichtigen Tagung für Gefäßchirurgie, am 16. November 2023 in New York City erfolgen. Die FDA hat Humacyte geraten, Patientenergebnisse aus einem in der Ukraine durchgeführten humanitären Programm in den BLA-Antrag aufzunehmen.

Daher berichtet das Unternehmen auch vorläufige Ergebnisse für die 16 Extremitätenpatienten aus der Ukraine, die ihr Einverständnis zur Verwendung ihrer Ergebnisse gegeben haben. Bei dieser Patientengruppe lag die sekundäre 30-Tage-Durchgängigkeit des HAV bei 93,8 %, verglichen mit 81,1 %, die in der Vergangenheit für synthetische Transplantate berichtet wurden. Die Amputationsrate für den HAV betrug 0,0 % im Vergleich zu 20,6 %, die in der Vergangenheit für synthetische Transplantate berichtet wurden.

Die Infektionsrate für den HAV betrug 0,0 % im Vergleich zu 8,9 %, die in der Vergangenheit für synthetische Transplantate gemeldet wurden.