Cereno Scientific gab bekannt, dass eine Zusammenfassung des Studienprotokolls für das Expanded Access Program (EAP) für den führenden Medikamentenkandidaten, den HDAC-Inhibitor CS1, bei der seltenen Krankheit Pulmonale Arterielle Hypertonie (PAH) veröffentlicht wurde. Das EAP wird die langfristige Dokumentation der Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten der CS1-Behandlung in der Phase-II-Studie bei PAH unterstützen. Die EAP-Studie mit dem Namen CS-004 ist eine Erweiterung der CS1-003-Studie.

Das primäre Ziel der CS1-004 Studie ist die Bewertung der langfristigen Sicherheit und Verträglichkeit einer fortgesetzten Behandlung mit CS1. Die explorativen Ziele sind die Bewertung des klinischen Nutzens durch den Einsatz von CardioMEMS, Echokardiographie, kardialer Magnetresonanztomographie, Rechtsherzkatheteruntersuchungen, Bewertungen der Lebensqualität, Biomarkern und Aktigraphie, um Veränderungen der klinischen Reaktion bei fortgesetzter Behandlung mit CS1 bei Patienten mit pulmonaler arterieller Hypertonie (PAH) zu messen. Die Sicherheit und die explorativen Wirksamkeitsendpunkte werden zu Beginn der Studie und anschließend jedes Jahr nach 4, 8 und 12 Monaten mit denselben Methoden wie in der Hauptstudie gemessen.

Die EAP-Studie wird es Cereno ermöglichen, weitere Belege für den Einsatz von CS1 bei PAH-Patienten zu sammeln, die bei Gesprächen mit den Zulassungsbehörden und bei der Planung einer Phase IIb/III-Zulassungsstudie mit CS1 hilfreich sein werden. Bis zu 30 Patienten könnten an der Studie CS1-004 teilnehmen, wenn sie die übergeordnete Studie abgeschlossen und die Behandlung mit CS1 vertragen haben und wenn nach Ansicht des Prüfarztes der Nutzen einer fortgesetzten Behandlung mit CS1 das Risiko überwiegt. Einige Patienten werden direkt in die Studie CS1-004 übernommen, ohne dass die Behandlung mit CS1 unterbrochen wird, während andere Patienten, die die Studie CS1-003 bereits abgeschlossen haben, erneut mit CS1 behandelt werden müssen.

Die Patienten erhalten zunächst dieselbe Dosis, die sie in der Mutterstudie CS1-003 erhalten haben. Alle Patienten werden später die Möglichkeit haben, auf die wirksamste und sicherste Dosis, die in der laufenden Studie CS1-003 ermittelt wurde, titriert zu werden, sobald diese abgeschlossen ist. Der leitende Prüfarzt wird jährlich entscheiden, ob ein Patient die Expanded-Access-Studie für ein weiteres Jahr fortsetzt, und zwar auf der Grundlage der Sicherheit, Verträglichkeit und des klinischen Nutzens von CS1.

Die Fortsetzung der Expanded-Access-Studie wird ebenfalls jährlich von Cereno Scientific bewertet. Wie bereits berichtet, haben die Prüfärzte ein erhebliches Interesse an der EAP-Studie gezeigt. Zwei Drittel der Patienten, die die Studie abgeschlossen haben oder sich derzeit in Behandlung befinden, werden von den Prüfärzten als geeignet für den weiteren Zugang zu CS1 angesehen. Gegenwärtig laufen die Genehmigungen der einzelnen Standorte und der Ethikkommission (IRB). Sobald diese vorliegen, können die ersten Patienten in der EAP behandelt werden.