Aptorum Group Limited gab bekannt, dass die Gruppe das entsprechende Protokoll für eine klinische Phase 1b/2a-Studie mit SACT-1, einem oral verabreichten, neuartigen niedermolekularen Arzneimittel zur Behandlung des Neuroblastoms, bei der US FDA eingereicht hat. Die eingereichte Phase 1b/2a-Studie für SACT-1 ist für die Kombination mit Chemotherapie bei Erstrezidiven oder refraktärem Hochrisiko-Neuroblastom vorgesehen. Diese Phase 1b/2a-Studie ist ein weiterer wichtiger Meilenstein für das Unternehmen und eines der angestrebten strategischen Ziele für das Jahr 2023.

Das Neuroblastom ist ein solider Tumor, der im Nervensystem außerhalb des Gehirns vor allem bei pädiatrischen Patienten auftritt. Das klinische Verhalten des Neuroblastoms ist sehr unterschiedlich, wobei die meisten Fälle sehr aggressiv sind. SACT-1 hat das Potenzial, diese Krankheit wirksam zu bekämpfen und den ungedeckten Bedarf an dieser Krankheit zu decken.

Die angestrebten Ziele des Phase-1b-Teils der Studie auf der Grundlage der einzuschließenden Neuroblastom-Patienten bestehen darin, die empfohlene Phase-2-Dosis (RP2D) auf der Grundlage von Sicherheit, Pharmakokinetik und Wirksamkeit zu bestimmen, und der Phase-2a-Teil der Studie auf der Grundlage der einzuschließenden Neuroblastom-Patienten wird zur Bewertung der vorläufigen Wirksamkeit von SACT-1 verwendet. SACT-1 ist ein oral verabreichtes, neu konzipiertes, niedermolekulares Medikament zur Behandlung des Neuroblastoms. Der Mechanismus von SACT-1acos wurde in präklinischen Studien untersucht, um den Tod von Tumorzellen zu verstärken und die Expression von MYCN zu unterdrücken (eine häufige klinische Diagnose bei Patienten mit Hochrisiko-Neuroblastom oder Rezidiv, bei denen in der Regel eine Amplifikation von MYCN beobachtet wird). SACT-1 soll insbesondere in Kombination mit einer Standard-Chemotherapie eingesetzt werden.