Alzheon, Inc. gab bekannt, dass das Unternehmen das Rekrutierungsziel von 325 Patienten in seiner zulassungsrelevanten Phase-3-Studie APOLLOE4 zur Untersuchung von oralem ALZ-801 bei Patienten mit früher Alzheimer-Krankheit erreicht hat, die zwei Kopien des e4-Allels des Apolipoprotein-E-Gens tragen (APOE4/4-Homozygote). Diese Patienten machen etwa 15% aller Alzheimer-Patienten aus, haben einen früheren Beginn der Alzheimer-Krankheit und ein höheres Risiko für ein schnelles Fortschreiten der Krankheit und weisen eine hohe Belastung durch neurotoxische lösliche Beta-Amyloid-Oligomere auf. ALZ-801 (Valiltramiprosat) ist ein oral zu verabreichendes Prüfpräparat in Phase 3 der Entwicklung als potenziell krankheitsmodifizierende Behandlung der Alzheimer-Krankheit, das die Bildung der neurotoxischen löslichen Beta-Amyloid-Oligomere blockiert, die den kognitiven Abbau bei Alzheimer-Patienten verursachen.

In Studien zum Wirkmechanismus hemmte ALZ-801 die Bildung von Amyloid-Oligomeren in der klinischen Phase-3-Dosis vollständig. ALZ-801 hat das Potenzial für eine robuste Wirksamkeit bei der Alzheimer-Population mit dem höchsten Risiko, den APOE4/4-Homozygoten, und eine günstige Sicherheit gezeigt, ohne dass es zu dem vasogenen Hirnödem kam, das in Studien mit Plaque-beseitigenden Antikörpern beobachtet wurde. Alzheon hat Pionierarbeit im Bereich der Präzisionsmedizin bei Alzheimer geleistet, indem es neurotoxische Amyloid-Oligomere ins Visier genommen hat. Mit einer breiten Plattform kleiner Moleküle, die auf dem gleichen Weg wie Anti-Amyloid-Antikörper wirken, hat Alzheon eine gut differenzierte Lösung sowohl für die Behandlung als auch für die Prävention der Alzheimer-Krankheit entwickelt.

Diese oral einzunehmenden Wirkstoffe verhindern die Bildung neurotoxischer löslicher Amyloid-Oligomere, ohne die unlöslichen Plaque-Ablagerungen im Hirngewebe und in den kleinen Gefäßen zu zerstören. Dadurch werden die vaskulären Komplikationen wie Hirnödeme und Mikroblutungen vermieden, die bei Infusionen mit plaque-beseitigenden Antikörpern auftreten. Alzheons führendes Prüfpräparat ALZ-801 ist das erste orale Medikament seiner Klasse mit einem günstigen Sicherheitsprofil, das das Fortschreiten der Alzheimer-Krankheit nicht nur verlangsamen, sondern auch aufhalten könnte.