Alzheon, Inc. gab bekannt, dass das Unternehmen auf der Alzheimer's Association International Conference (AAIC) 2022, die am 31. Juli – 4. August 2022 in San Diego, Kalifornien, USA stattfindet, einen Vortrag halten wird. Die AAIC-Präsentation: Effects of Oral ALZ-801, an Amyloid Oligomer Inhibitor, on Plasma Biomarkers in APOE4 Carriers with Early Alzheimer's Disease: Ergebnisse der Sechs-Monats-Zwischenanalyse einer Phase-2-Biomarker-Studie, bietet Dr. Abushakra die Gelegenheit, die Entwicklungsstrategie und den Weg zum Antrag auf ein neues Medikament (NDA) für das ALZ-801 (Valiltramiprosat)-Programm zu erläutern. Die Präsentation wird auch den Anti-Amyloid-Oligomer-Wirkmechanismus von ALZ-801, vorläufige Biomarker-Daten aus der 6-Monats-Zwischenanalyse der vollständig rekrutierten Phase-2-Biomarker-Studie von Alzheon sowie Aktualisierungen der laufenden zulassungsrelevanten Phase-3-Studie APOLLOE4 zur Untersuchung von ALZ-801 in Tablettenform bei Alzheimer-Patienten behandeln.

ALZ-801 (Valiltramiprosat) ist ein oral zu verabreichender Wirkstoff in der Phase 3 der Entwicklung als krankheitsmodifizierende Behandlung für Alzheimer, der die Bildung neurotoxischer löslicher Amyloid-Oligomere blockiert, die zum kognitiven Abbau bei Alzheimer-Patienten führen. In Studien zum Wirkmechanismus hat ALZ-801 gezeigt, dass es die Bildung von Amyloid-Oligomeren in der klinischen Phase-3-Dosis vollständig hemmt. ALZ-801 hat das Potenzial für eine robuste Wirksamkeit und eine günstige Sicherheit in der Hochrisikogruppe der Alzheimer-Patienten – Patienten mit zwei Kopien des Apolipoprotein e4-Allels (APOE4/4).

ALZ-801 ist eine Klasse für sich, da es sich um eine leicht zu verabreichende orale Tablette handelt, die das Potenzial für eine robuste Wirksamkeit mit einem günstigen Sicherheitsprofil gezeigt hat und die vaskulären Komplikationen eines Hirnödems vermeidet, die bei Infusionen mit plaqueabbauenden Anti-Amyloid-Antikörpern auftreten. Die laufende, vollständig rekrutierte Phase-2-Biomarker-Studie untersucht die orale Verabreichung von ALZ-801 bei Patienten im frühen Stadium der Alzheimer-Krankheit, die entweder eine oder zwei Kopien des e4-Allels des Apolipoprotein-E-Gens tragen. Patienten mit diesen Genotypen machen zusammen 65-70% der Patienten mit Alzheimer-Krankheit aus.

Der APOE4-Genotyp, der wichtigste Risikofaktor für Alzheimer nach dem Altern, ist mit einer mehrfach höheren Belastung des Gehirns mit neurotoxischen Amyloid-Oligomeren verbunden. Über ALZ-801; ALZ-801 ist ein oral zu verabreichender Wirkstoff, der sich in Phase 3 der Entwicklung als potenziell krankheitsmodifizierende Behandlung der Alzheimer-Krankheit befindet.1,3 In Studien zum Wirkmechanismus hat sich gezeigt, dass ALZ-801 die Bildung neurotoxischer löslicher Amyloid-Oligomere in der klinischen Phase-3-Dosis vollständig hemmt.5,6 ALZ-801 wirkt über einen neuartigen, umhüllenden molekularen Wirkmechanismus, um die Bildung neurotoxischer löslicher Amyloid-Oligomere im menschlichen Gehirn7 vollständig zu blockieren, die mit dem Auftreten kognitiver Symptome und dem Fortschreiten der Alzheimer-Krankheit in Verbindung gebracht werden.1–4 ALZ-801 erhielt 2017 den Fast-Track-Status von der US Food and Drug Administration. Die klinischen Daten für ALZ-801 und die Sicherheitsdatenbank von Alzheon deuten auf ein günstiges Sicherheitsprofil hin.5–7,9 Das erste Phase-3-Programm für ALZ-801 konzentriert sich auf Patienten mit früher Alzheimer-Erkrankung mit dem Genotyp APOE4/4 und wird in Zukunft auf die Behandlung und Vorbeugung der Alzheimer-Erkrankung bei Patienten, die eine Kopie des APOE4-Gens tragen, und bei Nicht-Trägern erweitert.1–4 ALZ-801 APOLLOE4 Phase 3 Studie; Eine Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von ALZ-801 bei Patienten mit APOE4/4 im Frühstadium der Alzheimer-Krankheit (NCT04770220): Diese laufende Studie soll die Wirksamkeit, Sicherheit, Biomarker- und Bildgebungseffekte einer zweimal täglich oral verabreichten Dosis von 265 mg ALZ-801 bei Patienten im Frühstadium der Alzheimer-Krankheit mit dem Genotyp APOE4/4 untersuchen, der etwa 15% der Alzheimer-Patienten ausmacht.

Es handelt sich um eine doppelblinde, randomisierte Studie, in der eine orale ALZ-801-Behandlung über 78 Wochen mit einem Placebo verglichen wird. Die APOLLOE4-Studie wird mit 47 Millionen Dollar vom National Institute on Aging unterstützt. ALZ-801 Phase 2 Biomarker-Studie: Biomarker-Effekte von ALZ-801 bei APOE4-Trägern mit früher Alzheimer-Krankheit (NCT04693520): Diese laufende Studie soll die Auswirkungen einer zweimal täglich oral verabreichten Dosis von 265 mg ALZ-801 auf Biomarker der Alzheimer-Pathologie bei Probanden mit früher Alzheimer-Krankheit untersuchen, die entweder den Genotyp APOE4/4 oder APOE3/4 aufweisen, die zusammen 65-70% der Alzheimer-Patienten ausmachen.

Die Studie umfasst auch die Bewertung der klinischen Wirksamkeit, Sicherheit, Verträglichkeit und des pharmakokinetischen Profils von ALZ-801 über eine Behandlungsdauer von 104 Wochen.