Synlogic, Inc. Erhält von der FDA den Status einer seltenen pädiatrischen Erkrankung für SYNB1934 gegen Phenylketonurie
Am 19. Januar 2023 um 12:58 Uhr
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Synlogic, Inc. gab bekannt, dass SYNB1934 von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) die Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) für die potenzielle Behandlung von Phenylketonurie (PKU) erhalten hat. Synlogic erhielt im Dezember 2022 auch die RPDD für SYNB1353 zur potenziellen Behandlung der Homocystinurie (HCU). Die FDA gewährt RPDD für schwerwiegende und lebensbedrohliche Krankheiten, die in erster Linie Personen im Alter von Geburt bis 18 Jahren und weniger als 200.000 Personen in den USA betreffen. RPDD bedeutet, dass der Sponsor Anspruch auf einen pädiatrischen Priority Review Voucher (pPRV) haben kann, wenn das Medikament zunächst für diese seltene Kinderkrankheit zugelassen wird.
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Synlogic, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das neuartige Therapeutika entwickelt, um die Behandlung von schweren Krankheiten zu verbessern. Das Unternehmen konzentriert sich auf seltene Stoffwechselkrankheiten. Sein führendes Programm, Labafenogene Marselecobac (SYNB1934), wird in Synpheny-3, einer globalen, zulassungsrelevanten Phase-3-Studie für Patienten mit Phenylketonurie (PKU), und SYNB1353, einer potenziellen Behandlung für Homocystinurie (HCU), untersucht. Die Frühphasen-Pipeline des Unternehmens umfasst Produktkandidaten für enterische Hyperoxalurie, Gicht und Zystinurie und wurde durch einen reproduzierbaren, proprietären Ansatz vorangetrieben, der gastrointestinale (GI) eingeschränkte, orale Medikamente mit neuen enzymatischen Pfaden entwickelt, die darauf ausgelegt sind, spezifische biologische Ziele zu konsumieren oder zu produzieren. Das Unternehmen entwirft, entwickelt und produziert diese Arzneimittelkandidaten, die durch Anwendung der Gentechnik auf gut charakterisierte Probiotika hergestellt werden. Zu den präklinischen Arbeiten des Unternehmens gehört auch die Erforschung von Stoffwechselkrankheiten.
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