Seelos Therapeutics verabreicht den ersten Patienten in einer Phase II/III-Zulassungsstudie von SLS-005 bei spinozerebellärer Ataxie
Am 25. Oktober 2022 um 14:01 Uhr
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Seelos Therapeutics, Inc. gab die Verabreichung des ersten Patienten in einer Zulassungsstudie der Phase II/III für SLS-005 (Trehalose-Injektion, 90,5 mg/ml zur intravenösen Infusion) zur Behandlung der spinozerebellären Ataxie bekannt, die sich auf Teilnehmer mit Typ3 (SCA3, auch bekannt als Machado-Joseph-Krankheit) konzentriert, und gab außerdem bekannt, dass das Unternehmen am Internationalen Kongress für Ataxieforschung (ICAR) in Dallas, Texas, teilnehmen wird (1. bis 4. November 2022). Dr. David Biondi, DO, FAAN, von Seelos wird einen Vortrag halten: Autophagie als potenzieller Behandlungspfad bei spinozerebellärer Ataxie: SLS-005 (Trehalose-Injektion, 90,5 mg/mL zur intravenösen Infusion) auf der ICAR am 3. November um 16:45 Uhr CT. Die Phase II/III-Studie von Seelos (NCT05490563) sieht vor, weltweit bis zu 245 Teilnehmer mit spinozerebellärer Ataxie Typ-3 in eine doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Studie aufzunehmen. Die in Frage kommenden Teilnehmer werden nach dem Zufallsprinzip für eine Behandlung mit SLS-005 oder Placebo in einem von 2 Dosierungsarmen ausgewählt und mit einem primären Wirksamkeitsendpunkt bewertet, der die Veränderung des Gesamtscores der Modified Scale for Assessment and Rating of Ataxia (m-SARA) in Woche 52 gegenüber dem Ausgangswert misst. Zu den sekundären Endpunkten gehören die Veränderung eines blutbasierten Biomarkers für Neurodegeneration, der klinische Gesamteindruck des Schweregrads, der Gesamteindruck des Patienten vom Schweregrad und ein Score für die Aktivitäten des täglichen Lebens gegenüber dem Ausgangswert. Die Sicherheit und Verträglichkeit von SLS-005 wird während der gesamten Studie überwacht und bewertet. Über SLS-005 (Trehalose-Injektion, 90,5 mg/ml zur intravenösen Infusion) SLS-005 ist ein Disaccharid mit niedrigem Molekulargewicht (0,342 kDa), das die Blut-Hirn-Schranke überwindet und vermutlich Proteine stabilisiert und die Autophagie durch die Aktivierung des Transkriptionsfaktors EB (TFEB), eines Schlüsselfaktors der lysosomalen und Autophagie-Genexpression, aktiviert. Die Aktivierung von TFEB ist ein aufstrebendes therapeutisches Ziel für eine Reihe von Krankheiten mit pathologischer Anhäufung von Speichermaterial. In Tiermodellen für verschiedene Krankheiten, die mit abnormaler zellulärer Proteinaggregation oder der Speicherung von pathologischem Material einhergehen, hat SLS-005 die Aggregation fehlgefalteter Proteine und die Ansammlung von pathologischem Material reduziert. SLS-005 wurde von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) und der European Medicines Agency (EU) als Orphan Drug für die Behandlung von SCA Typ 3 anerkannt. SLS-005 ist ein Prüfpräparat und derzeit von keiner Gesundheitsbehörde für die medizinische Verwendung zugelassen.
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Seelos Therapeutics, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen in der klinischen Phase. Das Unternehmen befasst sich mit der Entwicklung von Produkten, die einen erheblichen ungedeckten Bedarf an Erkrankungen des zentralen Nervensystems (ZNS) und anderen seltenen Erkrankungen decken. Das Unternehmen ist in einem Segment tätig, das pharmazeutische Produkte entwickelt. Zu den Programmen des Unternehmens gehören SLS-002 für die potenzielle Behandlung von akuter Suizidalität und suizidalem Verhalten (ASIB) bei Patienten mit schweren depressiven Störungen (MDD) und SLS-005 für die potenzielle Behandlung von amyotropher Lateralsklerose (ALS) und spinozerebellärer Ataxie (SCA). SLS-002 ist ein intranasales racemisches Ketamin, für das zwei Anträge auf Zulassung als neues Arzneimittel (INDs) gestellt wurden. SLS-005 wird für die potenzielle Behandlung des Sanfilippo-Syndroms eingesetzt. SLS-005 ist intravenös verabreichte Trehalose, ein Proteinstabilisator, der die Blut-Hirn-Schranke überwindet und die Autophagie und den lysosomalen Stoffwechselweg aktiviert. Zu den laufenden präklinischen Programmen des Unternehmens gehören SLS-004, SLS-006 und SLS-007.