REGENXBIO Inc. gab bekannt, dass es ein erfolgreiches Pre-Biologics License Application (BLA)-Treffen für RGX-121 zur Behandlung von Mukopolysaccharidose Typ II (MPS II) absolviert hat, bei dem die Details der BLA mit der U.S. Food and Drug Administration (FDA) abgestimmt wurden. Die FDA unterstützt weiterhin den Plan von REGENXBIO, die Liquorwerte von Heparansulfat (HS) D2S6, einem wichtigen Biomarker für die Krankheitsaktivität im Gehirn, als Surrogatendpunkt zu verwenden, der mit hoher Wahrscheinlichkeit einen klinischen Nutzen vorhersagen kann, um eine beschleunigte Zulassung von RGX-121 zu unterstützen. Darüber hinaus haben REGENXBIO und die FDA die Herstellung, die nicht-klinischen Aspekte, das Verabreichungssystem und andere kritische Elemente der BLA besprochen, einschließlich einer Bestätigungsstudie, die den vorhergesagten klinischen Nutzen verifizieren und beschreiben soll.

REGENXBIO hat die Datenbank-Sperre für das Zulassungsprogramm abgeschlossen und rechnet damit, im dritten Quartal 2024 mit der Einreichung einer rollenden BLA zu beginnen. REGENXBIO erwartet eine FDA-Inspektion seines Manufacturing Innovation Center in der ersten Hälfte des Jahres 2025. Die Vergleichbarkeit von kommerziellem Bulk-Arzneimittel und klinischem Studienmaterial, die beide mit dem von REGENXBIO entwickelten NAVXpress-Plattformverfahren hergestellt wurden, wurde bestätigt.

Eine Bestätigungsstudie für RGX-121 wird voraussichtlich in der zweiten Hälfte des Jahres 2025 beginnen, bevor eine mögliche FDA-Zulassung erfolgt. Basierend auf einer erwarteten vorrangigen Prüfung könnte eine mögliche Genehmigung der geplanten BLA zum Erhalt eines Rare Pediatric Disease Priority Review Vouchers im Jahr 2025 führen. Die Anfang des Jahres vorgestellten Topline-Ergebnisse der Phase I/II/III-Studie CAMPSIITE mit RGX-121 haben gezeigt, dass die entscheidende Phase der Studie ihren primären Endpunkt mit statistischer Signifikanz erreicht hat.

Die Pivotal-Ergebnisse stimmten mit den Daten aus der Dosisfindungsphase von CAMPSIITE überein, in der sich gezeigt hatte, dass die Mehrheit der Patienten die Erwartungen hinsichtlich der neurologischen Entwicklungsfunktionen im Vergleich zu den Daten des natürlichen Verlaufs bis zu vier Jahren übertraf. Die langfristige Nachbeobachtung von Patienten, die mit RGX-121 behandelt wurden, zeigte auch, dass es eine hohe Rate von Patienten gab, bei denen die Prüfärzte sich dafür entschieden, die intravenöse Standard-Enzymersatztherapie (ERT) abzusetzen oder die ERT-naiv bleiben durften. Mit Stand vom 3. Januar 2024 wird RGX-121 von 25 Patienten, die in allen Phasen der CAMPSIITE-Studie behandelt wurden, weiterhin gut vertragen. REGENXBIO rechnet damit, in der zweiten Hälfte des Jahres 2024 weitere Daten zur Sicherheit und Wirksamkeit der CAMPSIITE-Studie zu veröffentlichen.