Precision BioSciences, Inc. gab bekannt, dass sein Partner iECURE von der britischen Arzneimittelbehörde MHRA (Medicines & Healthcare products Regulatory Agency) die Genehmigung für den Antrag des Unternehmens auf Genehmigung einer klinischen Studie (Clinical Trial Authorization, CTA) erhalten hat, um die Phase 1/2-Studie OTC-HOPE zur Evaluierung von ECUR-506 auf Großbritannien auszuweiten. Die CTA-Zulassung durch die MHRA folgt auf die vorherige Genehmigung zum Beginn der OTC-HOPE-Studie durch die australische Therapeutic Goods Administration (TGA). Im Jahr 2021 lizenziert Precision an iECURE eine ARCUS-Nuklease, die eine funktionelle Kopie des OTC-Gens zur Behandlung des OTC-Mangels einfügt.

OTC-Mangel, die häufigste Störung des Harnstoffzyklus, ist eine vererbte Stoffwechselstörung, die durch einen Gendefekt in einem Leberenzym verursacht wird, das für die Entgiftung von Ammoniak verantwortlich ist. Bei Menschen mit OTC-Mangel können sich überhöhte Ammoniakwerte im Blut ansammeln, was verheerende Folgen haben kann, darunter irreversible neurologische Schäden, Koma und Tod. Die schwere Form der Erkrankung tritt kurz nach der Geburt auf und kommt bei Jungen häufiger vor als bei Mädchen.

Die einzige Behandlungsmöglichkeit für einen früh einsetzenden schweren OTC-Mangel ist eine Lebertransplantation. Die derzeit verfügbaren medizinischen Therapien korrigieren die Krankheit nicht und können das Risiko lebensbedrohlicher Symptome oder Krisen nicht ausschließen.