Precision BioSciences, Inc. gab bekannt, dass das Unternehmen von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) und anderen US-Behörden eine Rückmeldung vor der IND erhalten hat. Der Erhalt dieser Rückmeldung durch die Aufsichtsbehörden schafft Klarheit über die endgültigen IND/CTA-Pläne und die klinische Strategie von Precision für PBGENE-HBV vor dem Beginn der klinischen Studien der Phase 1. Das Treffen mit der FDA im Vorfeld der IND lieferte Feedback zum allgemeinen Design der vorgeschlagenen ersten klinischen Studie am Menschen sowie zu den Bewertungen der Toxikologie und Spezifität.

Diese Interaktion baut auf dem Engagement und der Abstimmung auf, die durch die frühe wissenschaftliche Beratung während des INTERACT-Treffens der FDA im Juli 2023 erreicht wurde. Ähnliche, produktive Konsultationen wurden auch mit Regulierungsbehörden in anderen Ländern außerhalb der USA durchgeführt. Insgesamt bestätigen die Rückmeldungen und die allgemeine Übereinstimmung, die wir von mehreren Aufsichtsbehörden erhalten haben, den Weg von Precision in Richtung eines geplanten IND- und/oder CTA-Antrags für PBGENE-HBV im Jahr 2024.

Precision ist bestrebt, PBGENE-HBV zügig in eine globale klinische Phase-1-Studie zu überführen und erweitert derzeit die Bemühungen um die Auswahl von Standorten mit spezialisierten Zentren, die sich auf die Behandlung von chronischer Hepatitis B in mehreren Ländern konzentrieren. Gleichzeitig wird die Herstellung des Medikaments für alle geplanten nicht-klinischen und klinischen Aktivitäten fortgesetzt. Hepatitis B ist eine der Hauptursachen für Morbidität in den USA und für Todesfälle weltweit, wobei es für die Patienten derzeit keine Heilungsmöglichkeiten gibt.

Trotz der Verfügbarkeit zugelassener antiviraler Therapien litten im Jahr 2019 schätzungsweise 300 Millionen Menschen weltweit und mehr als 1 Million Menschen in den USA an einer chronischen Hepatitis-B-Infektion. Schätzungsweise 15 bis 40 % der Patienten mit HBV-Infektionen entwickeln Komplikationen wie Zirrhose, Leberversagen oder Leberkrebs (hepatozelluläres Karzinom), die für die Mehrzahl der HBV-bedingten Todesfälle verantwortlich sind. Die chronische Hepatitis-B-Infektion wird in erster Linie durch die Persistenz der HBV-cccDNA und die Integration der HBV-DNA in das menschliche Genom in den Leberzellen, der primären Quelle für HBsAg im Spätstadium der Erkrankung, verursacht.

Zu den derzeitigen Behandlungen für Patienten mit HBV-Infektion gehören Wirkstoffe, die zu einer langfristigen viralen Suppression führen, die sich in einer Verringerung der zirkulierenden HBV-DNA zeigt. Diese Therapien beseitigen jedoch nicht die HBV-cccDNA, führen selten zu einer funktionellen Heilung und erfordern eine lebenslange Verabreichung. PBGENE-HBV ist ein hochspezifischer, neuartiger therapeutischer Ansatz zur Behandlung von Patienten mit chronischer HBV-Infektion. Es wurde entwickelt, um cccDNA direkt zu eliminieren und integrierte HBV-DNA mit hoher Spezifität zu inaktivieren, was zu abgebauter cccDNA und einer Reduzierung von HBsAg führt.