Poxel S.A. gibt bekannt, dass Pxl065 und Pxl770 von der amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA als Orphan Drug für die X-chromosomale Adrenoleukodystrophie anerkannt wurden
Am 17. Mai 2022 um 17:45 Uhr
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Poxel S.A. gibt bekannt, dass die US Food and Drug Administration (FDA) PXL065 und PXL770 den Orphan Drug Designation (ODD) für die Behandlung von Patienten mit Adrenomyeloneuropathie (AMN), der häufigsten Form der X-chromosomalen Adrenoleukodystrophie (ALD), erteilt hat. PXL065 ist ein neuartiges, proprietäres deuteriumstabilisiertes R-Stereoisomer von Pioglitazon. PXL770 ist ein neuartiger, erster direkter Adenosinmonophosphat-aktivierter Proteinkinase (AMPK)-Aktivator seiner Klasse. Beide Wirkstoffe bereiten sich darauf vor, vorbehaltlich der Finanzierung so bald wie möglich in klinische Phase-2a-Biomarker-Studien (POC) einzutreten. Die FDA vergibt die Orphan Drug Designation1 an neuartige Therapeutika für Krankheiten oder Zustände, von denen weniger als 200.000 Menschen in den USA betroffen sind. Mit der Orphan Drug Designation erhält ein Unternehmen ein potenzielles siebenjähriges Zeitfenster für exklusive Vermarktungsrechte nach der FDA-Zulassung sowie eine Ermäßigung bestimmter Antragsgebühren und Steuergutschriften für Ausgaben im Zusammenhang mit qualifizierten klinischen Studien, die nach Erhalt der Orphan Designation durchgeführt werden.
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Poxel ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entwicklung innovativer Therapien für Stoffwechselkrankheiten, einschließlich nichtalkoholischer Steatohepatitis (NASH) und seltener Krankheiten, spezialisiert hat. TWYMEEG® (Imeglimine), das führende Produkt von Poxel und das erste seiner Medikamentenklasse, das auf mitochondriale Dysfunktion abzielt, wurde in Japan für die Behandlung von Typ-2-Diabetes vermarktet. Zur Behandlung von NASH hat PXL065 seinen primären Endpunkt in einer verkürzten Phase-II-Studie erreicht, und PXL770 hat eine Phase-IIa-Studie zum Nachweis des Konzepts abgeschlossen, indem es seine Ziele erreicht hat. Bei der Adrenoleukodystrophie (ALD), einer seltenen erblichen Stoffwechselerkrankung, beabsichtigt das Unternehmen, Phase-IIa-Studien zum Nachweis des Konzepts mit PXL065 und PXL770 bei Patienten mit Adrenomyeloneuropathie (AMN) zu beginnen.
Poxel S.A. gibt bekannt, dass Pxl065 und Pxl770 von der amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA als Orphan Drug für die X-chromosomale Adrenoleukodystrophie anerkannt wurden