Poxel S.A. gibt bekannt, dass die US Food and Drug Administration (FDA) PXL065 und PXL770 den Orphan Drug Designation (ODD) für die Behandlung von Patienten mit Adrenomyeloneuropathie (AMN), der häufigsten Form der X-chromosomalen Adrenoleukodystrophie (ALD), erteilt hat. PXL065 ist ein neuartiges, proprietäres deuteriumstabilisiertes R-Stereoisomer von Pioglitazon. PXL770 ist ein neuartiger, erster direkter Adenosinmonophosphat-aktivierter Proteinkinase (AMPK)-Aktivator seiner Klasse. Beide Wirkstoffe bereiten sich darauf vor, vorbehaltlich der Finanzierung so bald wie möglich in klinische Phase-2a-Biomarker-Studien (POC) einzutreten. Die FDA vergibt die Orphan Drug Designation1 an neuartige Therapeutika für Krankheiten oder Zustände, von denen weniger als 200.000 Menschen in den USA betroffen sind. Mit der Orphan Drug Designation erhält ein Unternehmen ein potenzielles siebenjähriges Zeitfenster für exklusive Vermarktungsrechte nach der FDA-Zulassung sowie eine Ermäßigung bestimmter Antragsgebühren und Steuergutschriften für Ausgaben im Zusammenhang mit qualifizierten klinischen Studien, die nach Erhalt der Orphan Designation durchgeführt werden.