NKGen Biotech, Inc. gab bekannt, dass das Safety Review Committee die kryokonservierten autologen, erweiterten und verbesserten SNK01 des Unternehmens für die klinische Entwicklung der Phase 2 freigegeben hat. NKGen's erste ?proof of concept? Phase-1-Studie war eine offene 3+3-Dosis-Eskalationsstudie, die zeigte, dass SNK01 selbst nach nur vier Dosen (1, 2 oder 4 Milliarden Zellen), die einfach intravenös verabreicht wurden, sehr sicher war und die Blut-Hirn-Schranke überwinden konnte, um Amyloid-, Tau- und Alpha-Synuclein-Proteine sowie Neuroinflammation in einer dosisabhängigen Weise zu reduzieren.

Obwohl nur vier Dosen verabreicht wurden, zeigten 90% der Patienten (medianer MMSE-Wert von 14) eine Verbesserung oder eine stabile kognitive Funktion gemäß dem Alzheimer Composite Score (?ADCOMS?). Auf der Grundlage dieser ersten Piloterfahrungen erhielt NKGen von der US FDA die Genehmigung für eine neue Phase 1/2a-Studie zur Behandlung der mittelschweren Alzheimer-Krankheit, bei der das neue kryokonservierte autologe Produkt in einer erhöhten Dosis von 6 Milliarden Zellen über ein ganzes Jahr alle drei Wochen verabreicht wird, verglichen mit nur vier Gesamtdosen in der ersten Proof-of-Concept-Studie. Drei Patienten wurden in den Phase-I-Teil der Studie aufgenommen, um die Sicherheit der höheren Dosis von 6 Milliarden Zellen zu bewerten.

In diesem Phase 1-Teil der Studie wurde SNK01 sehr gut vertragen, ohne dass es zu unerwünschten Wirkungen kam. Nach sorgfältiger Prüfung der Phase-1-Daten durch ein mehrheitlich unabhängiges Safety Review Committee wurde SNK01 von einem Internal Review Board (?IRB?) für den Eintritt in den Phase-2-Teil der klinischen Studie freigegeben. In dieser entscheidenden Phase werden die Wirksamkeit und weitere Sicherheit von SNK01 in einer größeren Gruppe von 30 Patienten mit mittelschwerer Alzheimer-Krankheit in einem randomisierten, doppelblinden Design (20 erhalten SNK01, 10 erhalten Placebo) untersucht.

Die Phase-2-Studie wird tiefe Einblicke in den potenziellen Nutzen und die Risiken von SNK01 bei mittelschwerer Alzheimer-Krankheit liefern und klinischen Forschern helfen, den potenziellen therapeutischen Wert von SNK01 zu validieren.