Neurotech International Limited gab den Beginn einer neuen klinischen Phase I/II-Studie mit oralem NTI164 bei Kindern bekannt, bei denen PANDAS (Paediatric Autoimmune Neuropsychiatric Disorders Associated with Streptococcal Infections) und PANS (Paediatric Acute-Onset Neuropsychiatric Syndrome) diagnostiziert wurden. PANDAS/PANS ist eine klinische Diagnose, die bei Kindern gestellt wird, bei denen dramatische (typischerweise innerhalb eines Tages) neuropsychiatrische Symptome auftreten, darunter starke Angstzustände, Zwangsstörungen und/oder eine stark eingeschränkte Nahrungsaufnahme. Die Kinder zeigen möglicherweise wiederholte Tic-Bewegungen, werden launisch, reizbar/aggressiv und ängstlich.

Die Ursache von PANS ist in den meisten Fällen nicht bekannt. Es wird jedoch angenommen, dass die Störung durch Infektionen, Stoffwechselstörungen und andere Entzündungsreaktionen ausgelöst wird. Die Untergruppe PANDAS ist durch eine Assoziation mit einer Infektion mit Streptokokken der Gruppe A und spezifischen neuropsychiatrischen Symptomen, die denen von PANS ähneln, definiert. Sowohl PANDAS als auch PANS gelten als seltene pädiatrische (orphan) neurologische Erkrankungen.

Derzeit gibt es keine von der US Food and Drug Administration (FDA) und der European Medicines Agency (EMA) zugelassenen Therapien für PANDAS/PANS und nur sehr wenige klinische Studien zu neuen therapeutischen Maßnahmen. Mit der Entwicklung von PANDAS/PANS-Diagnosekriterien und Behandlungsrichtlinien im Jahr 2015 bzw. 20172 bietet sich eine einzigartige Gelegenheit für Neurotechs firmeneigene Cannabinoid-Vollspektrum-Formulierung NTI164. NTI164 hat in vitro starke entzündungshemmende und neuroprotektive Wirkungen sowie ein ausgezeichnetes Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil bei pädiatrischen Patienten mit Autismus-Spektrum-Störungen gezeigt.

NTI164 hat das Potenzial, die mit PANDAS/PANS assoziierte Neuroinflammation zu reduzieren, von der angenommen wird, dass sie in der Mehrzahl der Fälle eine Rolle bei der Pathogenese spielt. Neuroinflammation ist einer der Hauptauslöser für Neurodegeneration. NTIPAN1 soll eine einarmige, offene klinische Studie der Phase I/II sein, für die 10 pädiatrische Patienten mit der klinischen Diagnose eines mittelschweren bis schweren PANDAS/PANS rekrutiert werden, um die Wirksamkeit und Sicherheit von oral verabreichtem NTI164 bei diesen Patienten zu untersuchen.

Der primäre Endpunkt der Studie ist die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der Clinical Global Impression Scales (CGI: Schweregrad, globale Verbesserung und therapeutisches Ansprechen) und der Children's Yale-Brown Obsessive Compulsive Scale (CY-BOCS) (Schweregrad der Zwangsstörung) - beides validierte klinische Bewertungsinstrumente, die als Goldstandard gelten und Teil der Standardbehandlung in der Neurologie sind. Wichtige sekundäre Endpunkte werden die Sicherheit und Verträglichkeit von oral verabreichtem NTI164 (in einer Dosierung von 5, 10, 15 und 20 mg/kg/Tag) untersuchen. Die Studie soll an zwei Zentren in Australien durchgeführt werden: dem Kinderkrankenhaus in Westmead und der Abteilung für pädiatrische Neurologie am Monash Medical Centre.

Neurotech erwartet die Genehmigung der Ethikkommission für die menschliche Forschung (HREC) und die Freigabe des Clinical Trial Notification (CTN)-Programms durch die Therapeutic Goods Administration (TGA), um die Phase I/II vor Ende CY2022 zu beginnen und die Patientenrekrutierung im 1. Die Ergebnisse der Studie werden für 2H CY2023 erwartet. Das Unternehmen hat weitere Patentanträge eingereicht, die den neuartigen Einsatz von NTI164 bei PANDAS/PANS und weiteren seltenen pädiatrischen neurologischen Erkrankungen abdecken, bei denen neuroinflammatorische Prozesse in der wissenschaftlichen und medizinischen Literatur gut belegt sind.