Neurocrine Biosciences, Inc. präsentierte die CAHtalyst? Phase 3 der pädiatrischen klinischen Studie die Ausgangsdaten für Kinder und Jugendliche mit kongenitaler adrenaler Hyperplasie (CAH) aufgrund eines 21-Hydroxylase-Mangels, die an der Studie teilnehmen, sowie die Daten des CAHtalog? Registerdaten zur Bewertung der Glukokortikoid-Behandlungsmuster bei pädiatrischen und erwachsenen Patienten mit CAH.

Diese Daten zeigen die Grenzen der derzeitigen CAH-Behandlungsansätze bei pädiatrischen Patienten, Komorbiditäten, die mit der Erkrankung und/oder der derzeitigen Behandlung einhergehen, einschließlich Fettleibigkeit, fortgeschrittenem Knochenalter und früher Pubertät, sowie die Schwierigkeit, die Krankheit wirksam zu behandeln, wenn CAH-Patienten zu Erwachsenen werden. Diese neuen Daten wurden auf der Jahrestagung 2024 der Pediatric Endocrine Society in Chicago vorgestellt. Es wurden die Ausgangscharakteristika der Probanden vorgestellt, die an der pädiatrischen Phase-3-Studie CAHtalyst teilnahmen (Poster Nr. 56).

Die Studie umfasste 103 Probanden im Alter von 4 bis 17 Jahren mit einer medizinisch bestätigten CAH-Diagnose aufgrund eines 21-Hydroxylase-Mangels. 52% von ihnen waren männlich, im Durchschnitt 12 Jahre alt und befanden sich mehrheitlich in den Tanner-Stadien 3-5. Bei vielen dieser Patienten gab es Hinweise auf eine unzureichende adrenale Androgenkontrolle trotz supraphysiologischer Glukokortikoid-Dosierung. Zu Beginn der Studie wiesen mehr als ein Drittel der Teilnehmer Begleiterkrankungen wie fortgeschrittenes Knochenalter, frühe Pubertät und Fettleibigkeit auf. Hirsutismus (übermäßiger Haarwuchs, 12%) und unregelmäßige Menstruation (12%) wurden bei den Frauen festgestellt, und bei mehr als einem Drittel der Männer wurden Hoden-Nebennieren-Resttumore identifiziert.

Im Jahr 2023 gab Neurocrine Biosciences positive Daten aus den klinischen Phase-3-Studien CAHtalyst Pediatric und CAHtalyst Adult bekannt, in denen die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Crinecerfont bei pädiatrischen und erwachsenen Patienten mit CAH aufgrund eines 21-Hydroxylase-Mangels untersucht wurde. Die Daten aus beiden Studien unterstützten zwei Anträge auf ein neues Medikament, die im April 2024 bei der U.S. Food and Drug Administration eingereicht wurden.