Neurocrine Biosciences, Inc. gab bekannt, dass das Unternehmen wichtige Informationen aus seiner Neuroendokrinologie-Pipeline präsentieren wird, darunter Daten zu den Ausgangscharakteristika aus seinem CAHtalyst? Programm zu Crinecerfont bei kongenitaler adrenaler Hyperplasie (CAH) sowie Daten aus seinen Studien zur modifizierten Freisetzung von Hydrocortison bei primärer Nebenniereninsuffizienz und CAH auf dem European Congress of Endocrinology 2024 in Schweden vom 11. bis 14. Mai vorstellen wird. Crinecerfont ist ein oral einzunehmender, selektiver CRF1-Rezeptor-Antagonist, der entwickelt wird, um überschüssige Androgene in der Nebenniere über einen glukokortikoidunabhängigen Mechanismus zur Behandlung der kongenitalen Nebennierenhyperplasie aufgrund eines 21-Hydroxylase-Mangels zu reduzieren und zu kontrollieren. Der Antagonismus von CRF1-Rezeptoren in der Hypophyse senkt nachweislich den Spiegel des adrenokortikotropen Hormons, was wiederum die Produktion von Nebennieren-Androgenen und möglicherweise die mit CAH verbundenen Symptome verringert. Die Daten zeigen, dass die Senkung des Nebennieren-Androgen-Spiegels eine niedrigere, physiologischere Dosierung von Glukokortikoiden ermöglicht und somit möglicherweise die Komplikationen reduziert, die mit der Exposition gegenüber höheren als den normalen Glukokortikoid-Dosen bei Patienten mit CAH verbunden sind.

Die CAHtalyst? Phase-3-Zulassungsstudien für Kinder und Erwachsene sollen die Sicherheit, Wirksamkeit und Verträglichkeit von Crinecerfont bei Kindern und Jugendlichen bzw. Erwachsenen mit kongenitaler Nebennierenhyperplasie aufgrund eines 21-Hydroxylase-Mangels untersuchen. Die primären Teile der CAHtalyst Phase-3-Studien sind abgeschlossen und die Rekrutierung ist beendet, während die offenen Behandlungsteile beider Studien noch laufen.