Molecure S.A. hat mit der klinischen Studie begonnen, in der OATD-01 Patienten mit aktiver Lungensarkoidose im Rahmen einer klinischen Studie der Phase II (Proof-of-Concept am Menschen) verabreicht wird. Die weltweit erste Verabreichung des Chitotriosidase 1 (CHIT1)-Inhibitors (oder eines Placebos) an einen Patienten fand im Royal Infirmary in Edinburgh statt. Im Rahmen der Studie werden die Patienten 12 Wochen lang täglich eine feste Dosis von 25 mg OATD-01 oder Placebo-Tabletten einnehmen.

Die Sicherheit der Patienten wird regelmäßig durch Labortests, neurologische Untersuchungen sowie EKG und Spirometrie überwacht. Die klinische Phase-II-Studie für OATD-01 ist als randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische Studie konzipiert, um die Sicherheit und Wirksamkeit des oralen CHIT1-Inhibitors (OATD-01) bei etwa 100 Patienten mit aktiver pulmonaler Sarkoidose zu untersuchen, darunter auch Patienten, die zuvor andere Therapien erhalten haben oder zuvor unbehandelt waren. An der Studie werden etwa 20-30 Zentren in den USA, der Europäischen Union, Norwegen und Großbritannien beteiligt sein.

Die renommierte CRO (Contract Research Organisation) Simbec Orion ist für die Organisation und umfassende Durchführung der Studie verantwortlich. Da die Studie eine doppelte Verblindung erfordert, wird die Veröffentlichung der endgültigen, unverblindeten Ergebnisse erst nach Abschluss der Studie erfolgen und wird für Ende 2025 erwartet. Für die Wirksamkeitsstudie wurde mit der FDA ein innovativer primärer Endpunkt vereinbart, nämlich das Ansprechen auf die 12-wöchige Verabreichung von OATD-01, gemessen am Grad des Rückgangs der granulomatösen Entzündung im Lungenparenchym, der mittels PET/CT-Bildgebung ermittelt wird.

Nachdem etwa 50 Patienten ihre Teilnahme an der Studie abgeschlossen haben, wird eine Subanalyse (Zwischenkontrolle) angesetzt, um die Ergebnisse durch ein unabhängiges Komitee statistisch auszuwerten und zu entscheiden, wie die Studie in Bezug auf die Anzahl der Patienten fortgesetzt werden soll.