Molecure S.A. gab bekannt, dass die amerikanische Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) die Genehmigung für die Durchführung der klinischen Phase II von OATD-01, dem ersten Chitotriosidase 1 (CHIT1)-Inhibitor mit krankheitsmodifizierendem Potenzial, erteilt hat. Die ersten Patienten mit Lungensarkoidose in dieser Phase-II-Studie sollen im vierten Quartal 2O23 mit der Behandlung beginnen. OATD-01 hat in präklinischen Studien krankheitsmodifizierende Fähigkeiten gezeigt und hat das Potenzial, der neue Standard für die Behandlung von Lungensarkoidose zu werden.

Die klinische Studie der Phase II mit OATD-01 wird voraussichtlich eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie sein, in der die Sicherheit und Wirksamkeit des Medikaments bei der Behandlung von etwa 90 Patienten mit Lungensarkoidose untersucht wird. Da die Studie doppelblind sein muss, werden die endgültigen, unverblindeten Ergebnisse nach ihrem Abschluss, der für die erste Hälfte des Jahres 2025 geplant ist, veröffentlicht. Die Studie hat einen innovativen primären Wirksamkeitsendpunkt ?

das Ausmaß, in dem OATD-01 in der Lage ist, die granulomatöse Entzündung im Lungenparenchym über einen Zeitraum von 12 Wochen auf der Grundlage von PET/CT-Scanergebnissen zu reduzieren. Dieser Endpunkt wurde mit der FDA nach einem Pre-IND-Meeting vereinbart.