MaaT Pharma SA hat auf der Jahrestagung der Annual Society of Hematology (ASH) in New Orleans, USA, Daten aus dem fortlaufenden Compassionate Use Programm (EAP) für MaaT013 in Frankreich vorgestellt. Die wichtigsten klinischen Ergebnisse mit MaaT013 im Compassionate Use in Frankreich (Early Access Program oder aEAP'): Im Rahmen des EAP wurden 81 Patienten mit steroidabhängiger oder steroidresistenter, gastrointestinaler aGvHD des Grades II-IV von Juli 2018 bis Mai 2022 mit MaaT013 behandelt. 45 von 81 (56%) zeigten am Tag 28 ein objektives gastrointestinales Ansprechen, davon 30 Patienten (37%) ein vollständiges Ansprechen, 11 Patienten (14%) ein sehr gutes teilweises Ansprechen und 4 Patienten (5%) ein teilweises Ansprechen. Die Gesamtüberlebensrate (OS) bei Patienten, die auf MaaT013 ansprachen, betrug bei der 12-monatigen Nachbeobachtung 59%, verglichen mit 14% bei Patienten, die nicht ansprachen (die OS bei allen eingeschlossenen Patienten betrug 39% nach 12 Monaten).

Unter Berücksichtigung des Ansprechens auf die GvHD in allen Organen (Magen-Darm-Trakt, Haut, Leber) zeigten 38 von 78 Patienten (49%) am Tag 28 eine objektive Ansprechrate (ORR), von denen 24 Patienten (31%) ein vollständiges Ansprechen, 11 Patienten (14%) ein sehr gutes teilweises Ansprechen und 3 Patienten (4%) ein teilweises Ansprechen aufwiesen. Zum Zeitpunkt der Behandlung hatten alle Patienten entweder eine aGvHD vom Grad II (11%), Grad III (51%) oder Grad IV (38%) (MAGIC-Klassifikation). Die Patienten erhielten MaaT013 nach 1 bis 6 (Median: 2; 66/81 erhielten Ruxolitinib) Behandlungslinien.

68 von 81 Patienten (84%) waren steroidresistent, von denen 33 von 68 (49%) am Tag 28 ein objektives GI-Ansprechen zeigten; von diesen Patienten hatten 21 Patienten (31%) ein komplettes Ansprechen, 9 Patienten (13%) ein sehr gutes partielles Ansprechen und 3 Patienten (4%) zeigten ein partielles Ansprechen. 66 von 81 Patienten (81%) waren refraktär gegenüber Ruxolitinib (jede Behandlungslinie), von denen 37 von 66 (56%) am Tag 28 ein objektives GI-Ansprechen zeigten; von diesen hatten 25 Patienten (38%) ein komplettes Ansprechen, 9 Patienten (14%) ein sehr gutes partielles Ansprechen und 3 Patienten (5%) ein partielles Ansprechen. 31 von 66 Patienten waren in der 2. Behandlungslinie refraktär gegenüber Ruxolitinib und MaaT013 wurde als 3. Behandlungslinie verabreicht; 20 von 31 Patienten (65%) zeigten am Tag 28 ein objektives Ansprechen des Magen-Darm-Trakts; von diesen Patienten hatten 19 Patienten (61%) ein vollständiges Ansprechen und 1 Patient (3%) ein sehr gutes partielles Ansprechen.

13 von 81 Patienten (16%) waren steroidabhängig, von denen 12 von 13 Patienten (92%) am Tag 28 ein objektives Ansprechen im Magen-Darm-Trakt zeigten; von diesen Patienten hatten 9 Patienten (69%) ein komplettes Ansprechen, 2 Patienten (15%) ein sehr gutes partielles Ansprechen und 1 Patient (8%) zeigte ein partielles Ansprechen. MaaT013 ist eine standardisierte, gepoolte Einlauf-Mikrobiom-Ökosystem-TherapieTM für den akuten Einsatz im Krankenhaus, die vollständig aus einem Ökosystem besteht. Sie zeichnet sich durch eine gleichbleibend hohe Diversität und einen hohen Reichtum an mikrobiellen Spezies und das Vorhandensein von ButycoreTM aus (eine Gruppe von Bakterienarten, von denen bekannt ist, dass sie entzündungshemmende Stoffwechselprodukte produzieren).

MaaT013 zielt darauf ab, die symbiotische Beziehung zwischen dem funktionellen Darmmikrobiom des Patienten und seinem Immunsystem wiederherzustellen, um die Reaktionsfähigkeit und Toleranz der Immunfunktionen zu korrigieren und so die steroidresistente, gastrointestinale aGvHD zu reduzieren. MaaT013 wurde von der US Food and Drug Administration (FDA) und der European Medicines Agency (EMA) als Orphan Drug eingestuft.