Krystal Biotech erhält positive Stellungnahme des EMA-Pädiatrieausschusses zum pädiatrischen Prüfkonzept für B-VEC zur Behandlung von dystropher Epidermolysis Bullosa
Am 21. September 2022 um 22:30 Uhr
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Krystal Biotech, Inc. gab bekannt, dass der Pädiatrieausschuss (PDCO) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) eine positive Stellungnahme zum pädiatrischen Prüfkonzept (PIP) für beremagene geperpavec (B-VEC) zur Behandlung von dystropher Epidermolysis bullosa abgegeben hat. Im Rahmen des Zulassungsverfahrens für neue Arzneimittel in Europa verlangt die EMA von den Unternehmen die Vorlage eines PIP, in dem sie ihre Strategie für die Prüfung des neuen Arzneimittels in der pädiatrischen Bevölkerungsgruppe darlegen. Ein genehmigter PIP ist eine Voraussetzung für die Einreichung eines Zulassungsantrags (MAA).
Die positive Stellungnahme stützt sich auf das nicht-klinische Sicherheitsprogramm von B-VEC sowie auf die Daten aus den in den USA durchgeführten klinischen Studien, die in den bevorstehenden MAA aufgenommen werden sollen. Auf der Grundlage dieses positiven Gutachtens hätte das Unternehmen Anspruch auf bis zu zwei weitere Jahre Marktexklusivität in der EU, zusätzlich zu der zehnjährigen EU-Marktexklusivität nach der Marktzulassung in der EU. Die U.S. Food and Drug Administration (FDA) und die EMA haben B-VEC den Status eines Arzneimittels für seltene Leiden (Orphan Drug) zur Behandlung von DEB zuerkannt.
Die FDA hat B-VEC den Fast-Track-Status, die Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) und den Status einer seltenen pädiatrischen Erkrankung für die Behandlung von DEB erteilt. B-VEC hat Anspruch auf einen Priority Review Voucher (PRV) nach der Zulassung von B-VEC in den USA. Die EMA hat B-VEC für die Behandlung von DEB die PRIority MEdicines (PRIME) Zulassung erteilt.
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Krystal Biotech, Inc. ist ein integriertes Biotechnologieunternehmen im kommerziellen Stadium. Es konzentriert sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung von genetischen Medikamenten zur Behandlung von Krankheiten mit hohem medizinischem Bedarf. Zu den Produktkandidaten des Unternehmens, die sich in verschiedenen Stadien der klinischen und präklinischen Entwicklung befinden, gehören VYJUVEK, KB407, KB408, KB707, KB105, KB104, KB104 und KB301. Das kommerzielle Produkt VYJUVEK ist eine nicht-invasive, topische, wiederverwendbare Gentherapie, die zwei Kopien desCOL7A1-Gens direkt auf DEB-Wunden aufträgt. VYJUVEK soll DEB auf molekularer Ebene behandeln, indem es den Hautzellen des Patienten die Vorlage für die Herstellung des normalen COL7-Proteins liefert und so den grundlegenden Krankheitsmechanismus angreift. KB407 wird für die Behandlung von zystischer Fibrose entwickelt. KB408 wird für die Behandlung des Alpha-1-Antitrypsin-Mangels entwickelt. KB707 wird für die Behandlung von soliden Tumoren entwickelt. KB105 wird für TGM1-defiziente autosomal rezessive kongenitale Ichthyose entwickelt.
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