An der Spitze der Inhibitor Therapeutics, Inc. gab bekannt, dass Itraconazol zur Behandlung von Basalzellkarzinomen bei Basalzellkarzinom-Nävus-Syndrom (BCCNS) ein Gorlin-Syndrom. Dieses seltene erbliche Krebssyndrom ist gekennzeichnet durch Patienten mit Hunderten bis Tausenden von Basalzellkarzinomen. BCCNS ist eine seltene Krankheit mit etwa 11.000 Patienten in den USA.

Inhibitor ist davon überzeugt, dass Itraconazol klinisch bedeutsame Auswirkungen auf die BCCs hat, was dazu führte, dass ein Team von fünf erfahrenen Mohs-Chirurgen rekrutiert wurde, um einen wissenschaftlichen Beirat (Scientific Advisory Board, SAB) zu bilden, der die Ergebnisse der Phase-2b-Studie von Inhibitor bei BCCNS kritisch überprüft. Es handelt sich um akademisch angeschlossene, angesehene Experten für die Behandlung von Basalzellkarzinomen und anderen Hautkrebsarten. Der Zweck des SAB besteht darin, den klinischen Nutzen der Ergänzung der Therapieoptionen für Basalzellkarzinome bei diesen Patienten durch Itraconazol zu bewerten. Der Schwerpunkt des SAB liegt zunächst auf der Überprüfung der endgültigen klinischen Ergebnisse der Phase-2b-Studie von INTI zu Itraconazol bei BCCNS.

Aufgrund eines kürzlich beigelegten Rechtsstreits mit dem ehemaligen Lieferpartner liegen die Studienergebnisse nun vor, wurden aber weder veröffentlicht, noch an die Prüfärzte weitergegeben oder bei der FDA zur Beratung eingereicht. Die 2018 abgeschlossene Phase-2b-Studie SCORING untersuchte 477 vorbestehende chirurgisch geeignete Zielläsionen bei 38 Patienten. Im Gegensatz zu praktisch allen anderen disseminierten Krebsarten, die einen einzigen Primärtumor mit metastatischen Läsionen haben, ist das Standardmaß für das Ansprechen die RECIST-Kriterien (Response Criteria in Solid Tumors), bei denen es sich um Größenkriterien handelt, die auf einer Analyse des Ansprechens pro Patient basieren.

Patienten mit BCCNS sind in erster Linie besorgt über die hohe Anzahl von chirurgischen Eingriffen, die im Laufe ihres Lebens erforderlich sind, und über die Entstellung, die diese Eingriffe mit sich bringen, insbesondere an Körperstellen wie dem Gesicht, die der Öffentlichkeit ausgesetzt sind. Daher wird eine Therapie ohne signifikante Toxizität, die die Anzahl der Läsionen, die einen narbenbildenden Eingriff erfordern, reduzieren kann, einen ungedeckten Bedarf für diese Patienten erfüllen. Die Prüfung des Berichts über die klinische Phase-2b-Studie durch den wissenschaftlichen Beirat wird sich darauf konzentrieren, ob die SCORING-Studie klinisch aussagekräftig genug ist, um die Einreichung eines Antrags auf Zulassung von Itraconazol als erstes und einziges Medikament zur Behandlung von BCCNS zu rechtfertigen.

Die Gorlin-Syndrom-Allianz (eine gemeinnützige, unabhängige Patientenorganisation) (GSA) hat am 8. Oktober 2021 ein EL-PFDD-Treffen (ex extern geleitete patientenorientierte Arzneimittelentwicklung) durchgeführt. Dieses Treffen diente dazu, die Mission der GSA voranzutreiben, die vom Gorlin-Syndrom Betroffenen nachdenklich zu unterstützen, umfassend aufzuklären und offensiv nach den besten Behandlungen und einer Heilung zu suchen. Sie erwarb ihren Bachelor-Abschluss an der Cornell University und ihren medizinischen Abschluss am Penn State University College of Medicine.

Sie ist Mohs-Mikrographie-Chirurgin mit mehr als 30 Jahren Erfahrung in der Mohs-Chirurgie und der Behandlung von Hautkrebs. Außerdem hat sie zahlreiche klinische Studien zum Thema Hautkrebs durchgeführt. Dr. Billingsley ist eine ehemalige Präsidentin des American College of Mohs Surgery.

Sie gehört der Gorlin-Syndrom-Allianz an und ist Mitglied des medizinischen und wissenschaftlichen Beratungsausschusses. Darüber hinaus konzentriert sich Dr. Christensen auf komplexe Hautkrebsthemen wie Feldcharakterisierung, Präventionsstrategien bei Hochrisikopatienten und die Behandlung von fortgeschrittenem oder aggressivem Hautkrebs. Dr. Christensen hat zahlreiche Publikationen zur Pathogenese und Behandlung von Hautkrebs veröffentlicht und verfügt über Erfahrung mit klinischen Studien für Organisationen wie die American Academy of Dermatology und das American College of Mohs Surgery. Derzeit ist er Schatzmeister der International Transplant Skin Cancer Collaborative.