Hoth Therapeutics, Inc. gab bekannt, dass HT-KIT, ein neuer molekularer Wirkstoff zur Behandlung der fortgeschrittenen systemischen Mastozytose (AdvSM), in einer von Hoth gesponserten Studie positive präklinische Ergebnisse erzielte. HT-KIT ist ein Anense-Oligonukleotid, das auf das Proto-Onkogen cKIT abzielt, indem es ein mRNA-Frame-Shifting induziert, und das bereits von der FDA als Orphan Drug ausgewiesen wurde. Die geförderte präklinische Forschung wurde in den vergangenen zwei Jahren an der NC State University ("NCSU") durchgeführt.

Ziel der anfänglichen Studien war es, festzustellen, wie lange HT-KIT in krebsartigen und nicht krebsartigen Mastzellen wirksam ist und ob die Zellen eine Resistenz gegen HT-KIT entwickeln können. Weitere In-vivo- und mechanische Studien zu diesen Krankheiten sind an der NCSU im Gange. HT-KIT ist ein neuer molekularer Wirkstoff (NME), der für die Behandlung von Krebserkrankungen, die von Mastzellen herrühren, und Anaphylaxie entwickelt wird.

HT-KIT wurde von Dr. Glenn Cruse, Assistenzprofessor an der North Carolina State University, entwickelt und gehört zur gleichen Molekülklasse wie das derzeitige HT-004 Medikament von Hoth. Mutationen im KIT-Signalweg wurden mit mehreren menschlichen Krebsarten in Verbindung gebracht, wie z.B. mit gastrointestinalen Stromatumoren und Mastzellkrebs (Mastzellleukämie und Mastzellsarkom). Auf der Grundlage des ersten Proof-of-Concept-Erfolgs beabsichtigt Hoth, für die Entwicklung von HT-KIT zunächst Mastzellneoplasmen ins Visier zu nehmen, bei denen es sich um eine seltene, aggressive Krebsart mit schlechter Prognose handelt.

HT-KIT hat von der FDA den Orphan Drug Designation Status erhalten. Die FDA erteilt den Orphan Drug Designation Status für Therapien, die sich mit seltenen medizinischen Krankheiten oder Zuständen befassen, von denen weniger als 200.000 Menschen in den Vereinigten Staaten betroffen sind. Der Orphan-Drug-Status bietet den Entwicklern von Medikamenten Vorteile, darunter Unterstützung bei der Medikamentenentwicklung, Steuergutschriften für klinische Kosten, Befreiung von bestimmten FDA-Gebühren und eine siebenjährige Marktexklusivität nach der Zulassung.