GlycoMimetics, Inc. gab die Verabreichung der ersten Kohorte gesunder Freiwilliger in einer Phase 1a-Studie zu GMI-1687 bekannt, um die Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik zu untersuchen. Bei dieser Phase 1a-Studie handelt es sich um eine doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte, sequentielle Studie mit einer aufsteigenden Dosis bei gesunden erwachsenen Freiwilligen. Es wird erwartet, dass etwa 40 Probanden an der Studie teilnehmen werden.

Die in Frage kommenden Probanden erhalten eine Einzeldosis von GMI-1687 oder Placebo (Verhältnis 6:2) durch subkutane Injektion. Die Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von bis zu fünf Dosisstufen (3,3, 10, 20, 40 und 80 mg) werden untersucht. Über SCD: SCD ist die häufigste vererbte Blutkrankheit in den Vereinigten Staaten, von der etwa 100.000 Menschen betroffen sind.

Weltweit tragen etwa 100 Millionen Menschen das SCD-Merkmal in sich und schätzungsweise fünf Millionen Menschen leben mit der Krankheit. Die Mehrheit ist afrikanischer Abstammung, aber die Krankheit kann alle ethnischen Gruppen betreffen, insbesondere diejenigen aus Gebieten, in denen Malaria endemisch ist oder war, wie dem Nahen Osten, Indien und dem südlichen Mittelmeerraum. Akute Schmerzkrisen oder vasookklusive Krisen (VOCs) sind die häufigste klinische Manifestation von SCD.

Eine VOC tritt auf, wenn sich absetzende rote Blutkörperchen die Auskleidung der Blutgefäße reizen und eine Entzündungsreaktion hervorrufen, die zu Gefäßverschlüssen, Gewebeischämie und Schmerzen führt. Über GMI-1687: Das von GlycoMimetics entdeckte und entwickelte GMI-1687 ist ein hochwirksamer E-Selektin-Antagonist, der in Tiermodellen gezeigt hat, dass er nach subkutaner Verabreichung bioverfügbar ist. Dieser Wirkstoff der zweiten Generation kann bei Entzündungskrankheiten eingesetzt werden, wobei der anfängliche Entwicklungsschwerpunkt auf SCD liegen wird.

Es wird vermutet, dass E-Selektin eine wichtige Rolle bei VOCs spielt, den Gefäßverschlüssen und -verstopfungen, die bei Menschen mit SCD Schmerzkrisen verursachen. Die Verabreichung von GMI-1687 durch subkutane Injektion könnte bei erfolgreicher Entwicklung in der Klinik dazu führen, dass dieses Studienmedikament als Point-of-Care-Behandlungsoption bei Auftreten einer VOC zugelassen wird.