Genenta Science gab bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration Temferon(TM) die Orphan Drug Designation (ODD) für die Behandlung von Glioblastoma multiforme (GBM) erteilt hat. Temferon ist eine proprietäre Zelltherapie, die darauf abzielt, die Mikroumgebung des Tumors umzuprogrammieren, indem immunmodulatorische Moleküle direkt in den Tumor eingebracht werden. Genenta testet Temferon in einer laufenden klinischen Studie der Phase 1/2a bei neu diagnostizierten Patienten mit GBM, die einen unmethylierten MGMT-Genpromotor aufweisen (uMGMT-GBM).

GBM ist der häufigste bösartige primäre Hirntumor und das aggressivste diffuse Gliom, wobei der Status des unmethylierten MGMT-Genpromotors bei etwa 60% der GBM-Population festgestellt wurde. Das ODD-Programm unterstützt die Entwicklung von Behandlungen für Krankheiten, von denen weniger als 200.000 Menschen in den Vereinigten Staaten betroffen sind (das entspricht etwa 6 Fällen pro 10.000 Einwohner). Zu den Anreizen, die mit dieser Bezeichnung verbunden sind, gehören die Berechtigung zum Erhalt von Bundeszuschüssen, Steuergutschriften für qualifizierte klinische Studien, Befreiungen von der Arzneimittelabgabe und eine siebenjährige Marktexklusivität nach der Zulassung durch die FDA.