Freeline Therapeutics hat einen neuen Namen und eine neue Marke bekannt gegeben, um seinen Fokus auf die Entwicklung einer neuen Generation von Gentherapien und die Weiterentwicklung der genetischen Medizin zu unterstreichen. Aufbauend auf den überzeugenden Daten für sein Hauptprogramm FLT201, einem hochdifferenzierten Gentherapiekandidaten für die Gaucher-Krankheit, verfolgt Freeline eine ehrgeizige Forschungsstrategie, um das Potenzial der Gentherapie für häufigere chronische Erkrankungen zu erschließen, angefangen bei der Parkinson-Krankheit und bestimmten Formen von Herz-Kreislauf-Erkrankungen. Freeline gab außerdem die Übernahme von SwanBio Therapeutics bekannt, die das Unternehmen um ein potenziell erstes Gentherapieprogramm für die Adrenomyeloneuropathie (AMN), eine verheerende neurodegenerative Erkrankung, in der klinischen Phase erweitert und seine Kompetenzen im Bereich der Erkrankungen des zentralen Nervensystems (ZNS) stärkt, die es sowohl für seine AMN- als auch für seine Parkinson-Programme nutzen kann. Das AMN-Programm SBT101 befindet sich derzeit in einer klinischen Studie der Phase 1/2. Spur plant, in der ersten Hälfte des nächsten Jahres einen ersten Bericht über die Sicherheit der höher dosierten Kohorte in dieser Studie vorzulegen.

Es gibt keine zugelassenen Behandlungen für AMN, und SBT101 ist der einzige Gentherapiekandidat in der Entwicklung für diese Krankheit. Syncona Ltd., der Gründungsaktionär sowohl von Freeline als auch von SwanBio und ein führender Life-Science-Investor, der sich auf die Gründung, den Aufbau und die Skalierung von weltweit führenden Unternehmen in der Biowissenschaft konzentriert, hat zusätzliche 50 Millionen Dollar (40 Millionen Pfund) zur Unterstützung der Entwicklung der erweiterten Pipeline bereitgestellt. Spur rechnet damit, im Jahr 2025 eine Phase-3-Studie für FLT201 zur Behandlung der Gaucher-Krankheit zu beginnen.

Es gibt keine Heilung für die Gaucher-Krankheit, und selbst mit den derzeitigen Behandlungen leiden viele Patienten weiterhin unter schwächenden Symptomen. Kürzlich veröffentlichte Daten aus der Phase-1/2-Studie GALILEO-1 unterstreichen das Potenzial von FLT201, einen neuen Standard für die Behandlung der Gaucher-Krankheit zu setzen. Die Daten zeigen, dass eine einmalige Gabe von FLT201 zu einer drastischen Verringerung der toxischen Anhäufung von Glucosylsphinogsin (Lyso-Gb1), einem der besten Prädiktoren für das klinische Ansprechen und den Schweregrad der Erkrankung bei Morbus Gaucher, bei Patienten führte, die trotz jahrelanger Behandlung mit derzeit zugelassenen Therapien anhaltend hohe Werte aufwiesen. Es wurden auch frühe Anzeichen einer klinischen Verbesserung der Müdigkeit und der Knochenmarkbelastung beobachtet.

FLT201 hat ein günstiges Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil gezeigt. Aufbauend auf seiner Arbeit bei der Gaucher-Krankheit konzentriert sich das Forschungsprogramm von Spur bei der Parkinson-Krankheit auf eine Untergruppe von Patienten mit Mutationen im GBA1-Gen, demselben Gen, das auch bei der Gaucher-Krankheit eine Rolle spielt. Das Programm nutzt das gleiche Transgen wie FLT201.

Spur ist dabei, das Transgen für die Expression im Gehirn weiter zu optimieren und das beste Kapsid und den besten Verabreichungsweg zu identifizieren, um das firmeneigene GBA1-85 Transgen in die Schlüsselbereiche des Gehirns zu bringen, die von der Parkinson-Krankheit betroffen sind. Spur geht davon aus, dass im Laufe dieses Jahres ein Entwicklungskandidat ausgewählt wird, der in präklinische Studien aufgenommen werden soll, um das Programm in klinische Studien zu überführen. Derzeit gibt es keine krankheitsmodifizierenden Therapien für die Parkinson-Krankheit, und dieses Programm könnte ein erster Schritt in Richtung einer Gentherapie für Hunderttausende von Menschen mit GBA1-Parkinson weltweit sein.

Darüber hinaus verfügt Spur über ein Forschungsprogramm, das eine Reihe von vielversprechenden kardioprotektiven Proteinen nutzt, um Gentherapiekandidaten für Herz-Kreislauf-Erkrankungen zu entwickeln, beginnend mit einer schweren Untergruppe der chronischen Herzinsuffizienz.